近日，BioMarin因多起股骨頭骨骺滑脫(SCFE)事件，已暫停兩項研究者主導的Voxzogo生長相關疾病試驗之給藥與收案，涉及透納氏症候群、SHOX缺乏症以及軟骨蛋白聚醣(ACAN)缺乏症，顯示其擴展適應症進度受阻。不過該不良事件發生於研究者主導試驗，未在BioMarin自有臨床試驗及既有患者中觀察到，因果關係仍待釐清。
 
BioMarin指出，在其針對上述疾病進行的臨床二期試驗中未觀察到SCFE，且在超過5,000名接受Voxzogo治療的軟骨發育不全兒童患者中亦未發現該事件。
 
目前Voxzogo仍有其他臨床二期試驗持續進行，包含次軟骨發育不全症、努南氏症候群，以及無ACAN缺乏的特發性身材矮小(ISS)。其中ISS患者約占試驗族群95%，顯示BioMarin仍持續推進部分適應症開發。
 
BioMarin的競爭對手Ascendis Pharma已於近期取得其長效療法Yuviwel的FDA核准，進入軟骨發育不全領域。相較Voxzogo需每日注射一次，Yuviwel採每週給藥，在使用便利性上具潛在優勢。此外，BridgeBio的infigratinib已於臨床三期展現正向數據，預計於今年下半年提交新藥申請。
 
BioMarin先前已下修Voxzogo於2027年達40億美元營收的預期，顯示競爭加劇已影響其長期成長規劃。此次安全性事件是否進一步影響醫師採用與適應症擴展進度，仍待後續數據與監管評估。
 
SCFE為生長板異常導致股骨頭滑脫，可能引發疼痛、僵硬與行走困難。Voxzogo為一種促進骨骼生長的治療，已核准用於軟骨發育不全，主要改善患者身材矮小問題。
 
參考資料：https://www.biospace.com/drug-development/biomarin-pauses-dosing-enrollment-in-2-voxzogo-studies-after-safety-signal
 
(編譯/高佳樺)