今（22）日，–瑞格國際生技股份有限公司，一家致力於開發免疫性疾病和癌症新型療法的臨床階段生技公司宣布，其創新免疫調節新藥 RGI-2001 已在美國七家頂尖醫學中心完成臨床 2b 期試驗，並於早期的 1/2a 期試驗展現優異的安全性與初步療效。相關研究成果已先後於國際學術期刊及美國血液學會（ASH）年會發表。

此次 2b 期完整成果，由哈佛醫學院副教授暨麻省總醫院骨髓移植研究主任 Dr. Zachariah DeFilipp 領銜，正式刊登於全球血液學領域最具影響力的《Blood》期刊。

瑞格美國子公司臨床開發處長 Dr. Dana Lee 表示，《Blood》在血液學界的地位等同《新英格蘭醫學期刊》，此次刊登象徵 RGI-2001 在醫藥科學與臨床開發上達成重大里程碑，為後續三期試驗奠定基礎。

創新機制與顯著臨床成果

移植物抗宿主病（GvHD） 是血癌患者在接受異體造血幹細胞移植後常見且致命的併發症。現行治療多依賴免疫抑制劑，雖能降低排斥反應，但同時帶來高感染與死亡風險。

RGI-2001 的創新之處，在於透過微脂體劑型傳輸，誘導 調節型 T 細胞（Treg） 的活化與增生，在不全面壓制免疫系統的前提下，有效調控 效應 T 細胞（Teff） 的自體攻擊作用，達成預防排斥的效果，兼具安全性與療效。

本次臨床二 b 期試驗共納入 49 名患者，於移植當日開始給藥，每週一次，連續六週。試驗結果顯示：

• 100天試驗組患者的輕到重度GvHD 發生率為 24.9%；
• 中重度 GvHD 發生率在試驗組僅 4.1%；
• 180天時，試驗組患者的無 GvHD 存活率達 70.8%，亦大幅優於對照組的 50.7%。

整體結果證實 RGI-2001 能有效降低急性 GvHD 發生率，並顯著提升移植術後存活率，展現極佳的臨床潛力。

市場潛力與未來發展

RGI-2001 已獲得美國 FDA 孤兒藥資格認定，具備高藥價屬性與低競爭優勢。僅在美國，每年就有超過三萬名血癌患者等待移植，對此類藥物有強烈的未被滿足的醫療需求。

考量到龐大的潛在市場與專利保護機制，RGI-2001 的全球銷售潛力估計可達 20 億美元。目前瑞格國際已同步展開美國與歐洲三期臨床的籌備工作，目標成為全球首個以免疫調節機制預防 GvHD 的創新藥物。

(資料來源：公司提供)