本資料由 (興櫃公司) 4132 國鼎 公司提供

序號     1    發言日期     109/11/15    發言時間     15:25:54
發言人     戴國明    發言人職稱     財務主管(代理)    發言人電話     0228086006
主旨      補充公告本公司109年11月12日發布有關研發中小分子新藥 Antroquinonol(Hocena)經俄羅斯聯邦衛生部核准執行之急性骨 髓性白血病(AML/血癌)二期(IIa)人體臨床試驗數據結果之內容
符合條款    第  44款    事實發生日     109/11/12
說明    
1.事實發生日:109/11/12
2.公司名稱:國鼎生物科技股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用。
5.發生緣由:
(1)國鼎生技研發中小分子新藥Antroquinonol(Hocena)經俄羅斯聯邦衛生部核准執行
   急性骨髓性白血病(AML/血癌)二期(IIa)人體臨床試驗，該臨床試驗已完成數據核
   實；根據數據結果顯示，主要試驗療效指標(總體緩解率/CR+CRi)優於目前市場所
   有其他已取得藥證之治療藥物的二期臨床試驗結果。
(2)臨床試驗介紹：本試驗設計是採用單臂實驗(無對照組)，單獨治療經化學治療失敗
   之復發性(Relapsed)急性骨髓性白血病(AML/血癌)患者之二期(IIa)臨床試驗研究。
   A.研究類型：介入治療(臨床試驗)。
   B.臨床試驗人數：10人。
   C.服用方式：病患以居家口服方式治療，每日服用二次，每次200mg。
   D.試驗結果：
     (A)主要試驗療效指標(總體緩解率/CR+CRi)：復發性(Relapsed)急性骨髓性白血
        病患者於進行治療後的總體緩解率(CR+CRi)達50%，明顯較目前市場上所有其
        他已上市藥物二期臨床試驗之總體緩解率(CR+CRi)約介於21%~33%為高。其中
        有8位病患的骨髓芽細胞經治療皆小於5%。
     (B)次要試驗療效指標、安全性與其他：
        a.存活率：復發性(Relapsed)急性骨髓性白血病患者於進行治療完成第6個月
          之存活率達100%，而現行藥物中有的中位數存活期不到6個月，除了存活期
          的延長，這也提升了病患接受骨髓移植的可能性。
        b.90%患者在服用Antroquinonol(Hocena)治療期間無需再進行輸血治療。口
          服治療加上輸血頻率的下降，病患的生活品質也大大提升。
        c.無顯著副作用：6個月的治療都沒有重大副作用(SAE)的發生。
(3)上述有關其他已上市藥物是指已取得美國FDA藥証之藥物，包括Enasidenib(Celgene)
   、 Gilteritinib(Astellas)、Ivosidenib(Celgene)、Gemtuzumab Ozogamicin
   (Pfizer)等；依據USFDA網站公開資料顯示，該等藥物於復發性急性骨髓性白血病
   二期臨床試驗之總體緩解率(CR+CRi)數據，Enasidenib為23%/樣本數199、
   Gilteritinib為21%/樣本數138、Ivosidenib為33%/樣本數174、
   Gemtuzumab Ozogamicin為33%/樣本數142(其CR+CRi及樣本數係引用自該藥物之臨
   床文獻報告)；另該等藥物之中位數存活期約介於4~8個月。
(4)針對復發性(Relapsed)急性骨髓性白血病患者而言，輸血頻率降低、方便及安全性
   的口服藥物是一重大突破。
(5)單一臨床試驗結果，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判
   斷謹慎投資。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項:
(1)研發新藥名稱或代號：Antroquinonol (Hocena) / GHAML-2-001。
(2)用途：治療急性骨髓性白血病(AML/血癌)。
(3)預計進行之所有研發階段：USFDA血癌第一線治療的二期臨床試驗。
(4)目前進行中之研發階段：
   A.提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果：經俄羅
     斯聯邦衛生部核准執行復發性急性骨髓性白血病(AML/血癌)二期(IIa)人體臨床
     試驗，本試驗目前已完成所有臨床數據收集。
   B.未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。
   C.已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：該小分子新藥於急性骨髓性白
     血病(AML/血癌)之適應症上已獲美國FDA孤兒藥資格認定
     (Orphan Drug Designation)，本次臨床試驗之正面結果有助於後續進行國際授
     權合作，以及向美國FDA申請孤兒藥新藥上市許可。
   D.已投入之累計研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額，
     以保障投資人權益，暫不揭露。
(5)將再進行之下一階段研發：
   A.預計完成時間：將依據與USFDA討論後確認。
   B.預計應負擔之義務：該小分子新藥係國鼎生技獨立研發，擁有100%專利權，僅
     須完成並通過相關臨床試驗即可申請上市許可。
(6)目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要藥物等資訊：依據
   GlobalData統計資料顯示，預計2020年全球急性骨髓性白血病(AML/血癌)患者約
   有6.2萬人，其治療藥物之市場銷售金額約可達6.14億美元；本公司將持續在美國
   進行多發性骨髓性白血病、慢性骨髓性白血病、兒童白血病之第一線單一治療，
   預期可更加擴大本公司新藥之市場。
(7)新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，
   投資人應審慎判斷謹慎投資。