日本自2013年再生醫療三法上路、全國投入再生醫療，發展進度並不如預期，也未有成功進軍海外的上市產品，引起國內檢討聲浪。在今年的BIOJAPAN中，四位專家給予「轉骨」建議，包含：再生醫療產品的「再評價」制度、活用與海外互動的4種模式、增進日本和海外對日本再生醫療優勢的認知、日本新創企業應重視併購(M&A)作為出場策略等。

撰文/吳培安

雖然擁有發現誘導性多潛能幹細胞(iPS細胞)諾貝爾獎的桂冠，日本政府也將再生醫療視為國家發展重要目標、並在2013年陸續完成「再生醫療三法」，但日本的再生醫療產業發展，卻普遍被認為未交出預期中的成績單。

截至今年6月，日本醫藥品醫療機器綜合機構(PMDA)批准了20項再生醫療製品，其中10項是由日本研發，但相較歐美國家，迄今，日本仍無任何成功進軍海外的再生醫療製品。

日本國內紛紛掀起了檢討聲浪，指出日本有許多再生醫學研究，包含iPS細胞，但這些研究只是「種子」，要進入實際應用、為病人帶來福祉之前，仍有許多困難需要克服，包括日本企業的發展環境及文化。

在今年的BIOJAPAN2023中，主辦單位以「如何產生日本原創的再生醫療」(How Can We Produce Origin Regenerative Medicine?)為題舉辦專場論壇，在日本創新再生醫療論壇(FIRM)理事岩下圭二(Keiji Iwashita)主持下，從產學界、創投環境、法規與市場准入等面向，對日本的再生醫療發展進行通盤檢討。

⊕ 加納浩之 »檢討再生醫療藥事法規、新創事業支援、價格制度

FIRM營運委員長暨安斯泰來製藥主任加納浩之(Kanoh Hiroyuki)，首先介紹了日本細胞及基因療法的發展概況。他分析，日本現在共有20項再生醫療產品獲得批准，其中有7項屬於組織移植、4項為細胞移植、5項體外基因療法、3項體內基因療法、1項體內病毒治療。

(註：此處之細胞移植，有別於先在體外將細胞培養成組織在移植的方式，是將細胞直接以注射方式，投入患者體內的再生醫療製品；另外，涉及體外基因改造再輸注給患者的CAR-T，則是歸類在體外基因療法之中。)

本土研發產品方面，有10項為日本研發，其中6項屬於組織移植、2項為細胞移植、1項為體內基因療法、1項為體內病毒療法，顯示，日本再生醫療產業目前以組織移植的開發為主流。

10項來自海外研發、在日本獲批准的再生醫療製品，則包含了1項組織移植、2項細胞移植、5項體外基因療法、2項體內基因療法。目前由美國食品藥物管理局(FDA)批准的6項CAR-T之中，除了吉立亞醫藥(Gilead Science)的Tecartus以外，其餘5項CAR-T療法皆已在日本獲批，顯示，日本CAR-T批准大致與美國同步。

加納浩之主張，日本再生醫療製品從基礎到臨床研究，放眼世界都是屬於頂尖等級，日本在iPS細胞論文發表、發明專利皆排名世界第二，且幾乎所有iPS細胞製品的首次人體研究(first-in-human study)都在日本進行。

但是，將再生醫療當成發展主軸的日本，迄今卻沒有任何一項在他國獲批的再生醫療產品。

「想要發揮自身優勢、獲得市場份額的話，日本有必要針對再生醫療研究開發的環境以及事業環境加以整備，例如藥事法規、新創事業支援、價格制度等。」加納浩之說。

不過，加納浩之也指出，再生醫療產品種類相當多樣化，若將既有的藥事法規強加其上，不僅會延長研究開發的成本與時間，也很難將再生醫療產品多樣化的價值傳遞給患者。

因此，他建議配合真實世界的經驗或證據，適時適當地調整法規，而這就需要產官學界與政府、法規單位的合作。