仲恩開發的脂肪間質幹細胞Stemchymal®新藥，是世界首個治療小腦萎縮症幹細胞臨床實驗藥物，不需做HLA配對，無異體移植排斥之問題，開發成果曾刊登於國際期刊《Cell Transplantation》封面。

撰文/薛瀹熢

神經退化性疾病「小腦萎縮症(Spinocerebellar Ataxias, SCA)」是一群因脊髓及小腦功能失調疾病的統稱。

患者由於小腦與脊髓萎縮，逐漸失去日常行為能力，然而，心智功能卻不受影響，因此患者必須在承受難以想像的巨大壓力下，逐漸看著自己的身體惡化。

目前，完全沒有能治療或減緩症狀的藥物。

臺灣首家美國FDA核可幹細胞臨床二期試驗

國立陽明大學醫學院教授暨臺北榮民總醫院神經醫學中心宋秉文醫師團隊發現第22型小腦萎縮症(SCA22)家族、找到SCA22病變相關基因KCND3、並建立SCA22疾病小鼠模式。

為開發小腦萎縮症的治療，宋秉文與仲恩生醫合作推動異體脂肪間質幹細胞(Mesenchymal stem cell, MSC)，以仲恩開發的Stemchymal® 進行治療小腦萎縮症臨床試驗。成功完成第一期臨床安全性試驗後，目前正在臺灣進行隨機分派、雙盲、安慰劑對照組之二期臨床試驗，是目前臺灣「再生製劑條例草案」下，循既有臨床實驗規範進展最快的再生醫療產品。

仲恩開發的脂肪間質幹細胞(ADMSC) Stemchymal®新藥，也是世界首個治療小腦萎縮症幹細胞臨床實驗藥物，且不需做HLA配對，無異體移植排斥之問題，可望達到長期治療，為類似機轉的小腦萎縮症治療帶來新契機。

Stemchymal®在2015年就取得美國FDA核發孤兒藥資格，2016年產品授權日本上市公司ReproCELL，...