細胞治療迷思!「富人醫療」?

民眾如何看待細胞治療? 專業醫師為您說明!

撰文記者 吳培安
日期2022-04-19
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臺灣已在2018年轉為高齡社會,依國家發展委員會推估將在2025年邁入超高齡,而「癌症」和「高齡化」正是再生醫療聚焦的治療目標。(圖/Freepik @tirachardz)

政府和生技業者無不期盼再生醫療發展,但站在醫療前線的醫師卻表示,現階段由於價格過於昂貴,民眾對細胞治療接受度仍然不高,且短期內恐怕難有醫療保險解套,期盼「再生醫療三法」能夠提供完整的規範框架、促進產業升級,未來才有機會讓價格降低,普及民眾。
(編按:原《再生醫療三法》草案已於2023年改為《再生醫療雙法》,並於立法院衛環委員會於3月30日完成再生醫療雙法初審、送出委員會)

撰文/吳培安


20年前,歐、美、日先進國在幹細胞研究風起雲湧,奠下如今全球迎向再生醫療百億美元商機的前景,臺灣也企圖以三年前上路的《特管辦法》,以及有望在今年通過的「再生醫療三法」奮起直追。(編按:原《再生醫療三法》草案已於2023年改為《再生醫療雙法》,並於立法院衛環委員會於3月30日完成再生醫療雙法初審、送出委員會)

在《特管辦法》下,一家醫院的臨床團隊可能使用不同廠商的細胞做臨床治療,一家細胞製造廠商也可能與多家醫院的臨床團隊合作,而這樣的合作模式迄今已滿三年。

花蓮慈濟醫院院長林欣榮就表示,「如果能像健保大數據庫,把大大小小醫院的細胞治療臨床數據收集起來分析,醫師就能知道什麼樣的治療要打多少細胞?打在哪個部位?怎麼打會有最好的效果?甚至是分析哪些公司的細胞好、或是哪個臨床團隊特別厲害。這也只有臺灣做得到。」 

而這些累積下來的臨床數據,正由衛福部收集,並與國家衛生研究院群體健康研究所與業者合作,利用真實世界數據(Real-World Data, RWD)與健康大數據庫相比對,預計在未來發布官方成效報告,提供給民眾參考,也有望成為生技業者日後銜接法規監管核准的參考。

然而,相較起政府和生技業者的一頭熱,複雜難懂的專有名詞、缺少官方完整公開數據、做了才知道療效,以及動輒數十萬~百萬甚至千萬元的療程,讓民眾與病人對再生醫療仍多望之卻步。

在尚未確定療效和宣傳法規的雙重限制下,醫療機構不僅不得廣告,許多醫師對於細胞治療的使用,亦顯得小心翼翼、如履薄冰,使得《特管辦法》喊得響亮,但實際上,各醫院細胞治療收治速度普遍相當緩慢,也將影響到成效報告的統計。


衛福部正透過國家衛生研究院群體健康研究所與業者合作,利用真實世界數據與健康大數據庫相比對,預計在未來發布官方成效報告。圖為群體健康研究所所長邱弘毅。(攝影/李林璦)

再生醫療的兩難  應該大力推廣,還是保守一點?

臺灣已在2018年轉為高齡社會,依國家發展委員會推估將在2025年邁入超高齡,而「癌症」和「高齡化」正是再生醫療聚焦的治療目標。

衛福部統計,2020年十大死因之首仍是惡性腫瘤(癌症),其餘的九種疾病中,腦血管疾病、糖尿病、高血壓性疾病、慢性肝病及肝硬化,都和人口高齡化趨勢產生的疾病息息相關。

三軍總醫院整形外科主治醫師/教授戴念梓表示,過去國內某些衛生單位對於「Regenerative Medicine」翻譯為「再生」過於敏感,於是要求醫院業者不得公開使用「再生」字眼及宣稱療效,無奈的是,並沒有更好的翻譯。現在,再生醫療三法大方使用「再生」二字,對於民眾來說反而是好事。

戴念梓坦言,常規醫療中大多會將治療失敗歸咎於醫師技術不好,但有時其實是病人自身的癒合能力、細胞再生能力真的不夠,特別是有很多慢性傷口的病人,是同時有糖尿病又合併血液循環不好。因此,無論如何植皮或用皮瓣手術修復傷口,都很容易失敗,但在這種狀況下,就適合考慮使用細胞治療。

「不過,政府對再生醫療還是比較保守,醫師自己也不會吹牛,也沒有人敢大聲地說再生醫療有效。因為這個產業才剛走不久,我認為,應該多讓專家做一些正面的評論,這樣才會吸引更多人投資。」戴念梓說。

然而,腫瘤專科醫師對細胞治療的看法,相較於其他科別來得更加保守。

以國內首屈一指的血癌治療醫院――臺大醫院為例,臺大醫院綜合診療部細胞治療科主任姚明就直言,《特管辦法》開放某些已有臨床二期試驗療效研究數據的細胞療法,卻也成為某些生技業者曲解、或想要跳過臨床三期試驗省下費用的藉口。

因此,他認為,細胞療法最終還是必須經過嚴格的臨床三期試驗療效數據支持,或至少完成一期臨床試驗以驗證其安全性,他們才會願意與生技業者合作。

醫師共識:治療費用高昂  仍為最大阻因

自《特管辦法》上路以來,細胞治療的價格一直是患者接受治療的最大門檻,甚至被批評為只有有錢人能夠享受的「富人醫療」。像是膝關節軟骨缺損、退化性關節炎、慢性難癒傷口、醫美等非癌用途的細胞療法,整個療程要價往往動輒數十萬元,而癌症治療可達百萬元。

更有單次療程就超過千萬元者,如諾華(Novartis)開發的全球首款獲核准之嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法Kymriah (中文名:祈萊亞靜脈輸注用懸浮液),於2021年10月首度在現有藥事監管框架下,獲食藥署批准用於急性淋巴性白血病(ALL)治療。

戴念梓則表示,以《特管辦法》開放的慢性難癒傷口細胞治療來說,6次細胞治療療程要價45萬元,這對於普遍已經習慣享受便宜健保價的臺灣人來說,就會顯得猶豫。因此,會參加《特管辦法》治療的病人,都是對價格已經做好心理準備者。

本刊採訪的多位醫師都表示,其實對細胞治療有興趣的民眾不少,但多數病人聽到價錢就卻步,最後還是會先選擇傳統治療。此外,價錢高昂的門檻,甚至促成了有些診所地下化,私底下幫病人施打未經許可的細胞治療。

「類似的案例還不少,這對病人不但沒保障,病人還可能花了很多錢後,結果卻出事。」亞東醫院研究副院長張至宏說。

義大醫院消化系內視鏡科主任王文????表示,因為細胞治療還是屬於新興的醫療技術,加上醫學中有許多專有名詞,不容易讓民眾理解,可能還會有人過度誇大療效,但主要還是因為價錢非常貴,接受度目前還是沒有很高。

不少病患來自彰化、雲林海線地區,彰化基督教醫院血液腫瘤科主任賴冠銘也表示,這樣的價格對較為偏鄉的地區,接受度也較低。


王文倫表示,因為細胞治療還是屬於新興的醫療技術,加上醫學中有許多專有名詞,不容易讓民眾理解。(攝影/巫芝岳)

保險有機會為細胞治療價格解套嗎?醫師:很難

雖然石崇良曾在3月19日的再生醫學年會中表示,期待再生醫療三法建構完整法規環境,「量大就會自動化,自動化就會Cost Down。」

但依國內收案進展緩慢、官方成效報告也尚未公布的現狀,想要很快降低價格、增加民眾對細胞治療的接受度,很難在短時間內發生。

中國附醫淋巴癌團隊負責人葉士芃直言,如果要求細胞治療的品質,價格就很難降低。

「臺灣都比照美國FDA的最高規格,但要做到那種程度,成本怎麼可能不高?通過《特管辦法》的細胞製備場所,都得經過繁複的查廠、嚴格審查,不只要求不能落塵落菌,擴增完的細胞也要經過多道確效鑑定步驟。」

葉士芃更直指:「如果臺灣的細胞治療品質認證水準要跟上國際,既希望使用高規格細胞製備場所做出來的細胞,卻要用普通實驗室做出來的價格,那就沒人會想投資,技術水準也不可能進步。」

「每年細胞治療的病人如果不多,成本就很難降下來。此外,我們更擔心生技業者會不會遇到細胞操作技術上的專利迴避問題,這些種種問題都會一一加重成本。」

對此,戴念梓則抱持樂觀態度:「生技產業和新興醫療技術的發展畢竟還是走高價路線,保險制度是一個可能發展的方向。如果傳統醫療無效、醫師評估需要進行細胞治療,臺灣還是會有很多高端人士,會願意接受這種先進保單。」

以現階段而言,細胞治療仍屬於自費使用的高價療法,目前,民眾只能依個人的保單種類屬於實支實付、或是有上限的定額給付,再依保險公司規定申請給付。

不過,南山人壽已經在2020年9月率全臺之先,宣布推出癌症免疫細胞治療保單,針對實體癌第四期自體免疫細胞治療提供給付,補強癌症險的保障缺口,也是目前唯一針對細胞治療的保險。

臺大醫院尖端醫療發展中心主任林頌然認為,如果能提供嚴謹的臨床三期數據說明細胞治療成效,不僅醫師的接受度會增加,也會增加保險業者的興趣。

葉士芃則認為,健保遲早會有細胞治療的給付,但不可能包含每一種細胞治療,因為民眾多不想要增加保費,就算健保通過,申請標準也一定會訂得非常嚴格,不會和美國以商業醫療保險為主的方式一樣。

「例如諾華的Kymriah,一個療程就要一千多萬元,如果一年有一百名患者使用,健保每年就要多花上好幾億元。」葉士芃說。

臺大癌醫中心醫院副院長陳晉興也表示,要價千萬元的細胞治療產品,對民間的保險公司來說是很重的負擔,若不是有經濟能力的人,就得尋求慈善捐款的協助,但這些方式終究無法涵蓋到所有的患者。


葉士芃直言,細胞製備場所得經過繁複的查廠、嚴格審查,擴增完的細胞也要經過多道確效鑑定步驟,價格就很難降低。(攝影/李林璦)


林頌然認為,如果能提供嚴謹的臨床三期數據說明細胞治療成效,不僅醫師的接受度會增加,也會增加保險業者的興趣。(攝影/羅翊方)

民眾該如何看待細胞治療?

然而,縱使要價昂貴,再生醫療所帶來的想像以及創新性,仍讓許多苦於現有治療的患者趨之若鶩,對細胞治療抱持姑且一試的心態,特別是癌症患者。

葉士芃就表示,絕大多數會諮詢細胞治療的癌症患者,大致分成兩種。第一種是經濟條件不錯,但受到電視影劇強化對「化療」的恐懼(身體虛弱、掉頭髮),想要跳過這些看起來很辛苦的標準治療,認為細胞治療「最尖端、最有效、沒有副作用」,這樣的觀念絕對是錯誤的!

另一種病人則是已經沒有藥物可選擇,但還有點積蓄,想要孤注一擲。「以現在《特管辦法》開放的免疫細胞種類,老實說,如果是身體狀況已經很不好的病人,收到的細胞也不會太好,細胞治療的效果不會太好。」

葉士芃直指,無論是想跳過標準治療的病人,或是嚴重到不行了才來拚看看的病人,都不是適合接受細胞治療的人,因為細胞治療終究不便宜。

葉士芃進一步表示,以腫瘤科醫師的角度來說,腫瘤治療不應該是片段式、想到什麼就做什麼。癌症治療應該要整體規劃,一開始就和病人討論選項,不要放到最後才考慮細胞治療,而是在身體狀況還可以的時候就先把細胞準備好。

「例如面對一位癌症第四期的病人,如果現有的技術已經治不好,但或許用化療、標靶藥物還能撐4年,就不要等到4年後再來討論細胞治療。」他舉例說。

彰化基督教醫院血液腫瘤科主任賴冠銘也認為,目前《特管辦法》開放單一細胞療法,是為了想要看單純細胞治療的療效。但從臨床治療而言,該有的化療和標靶治療還是不能斷,未來合併治療也將是趨勢,單打獨鬥的時代已經過去。

無論醫界對《特管辦法》的看法,有的擁抱開放、有的保守觀望,但整體而言,都讓臺灣社會對神秘面紗下的細胞治療,有了更進一步的認識,也讓生技業者找到發展的機會與商機。

更因為醫師們累積了更多的治療經驗,進一步促成了臺灣新生代細胞治療醫師們的崛起,不僅讓病患有更多機會進行就醫選擇,也將讓臺灣細胞治療與再生醫療未來發展更加興旺!


賴冠銘認為,未來細胞治療合併其他藥物治療將是趨勢,單打獨鬥的時代已經過去。(攝影/李林璦)

>>本文刊登於《環球生技月刊》Vol. 94