漢達(6620)、仁新醫藥(6696)、藥華藥(6446)等都在疫情下靠罕病/孤兒藥逆勢成長，股價都突破百元，藥華藥甚至股價已高達493元！孤兒藥開發的利基性、特殊性是否是臺灣新藥開發產業的救贖！？本刊為您盤點臺灣有哪些公司正在進攻罕病領域。

撰文/李林璦

不只全球掀起罕病/孤兒藥熱潮，臺灣廠商當然也絕不會缺席，2022年更可謂是臺灣罕病藥物廠商深耕許久、開始陸續豐收碩果的一年。

2022年12月11日，漢達(6620)美國子公司Handa Neuroscience的多發性硬化症505(b)(2)新藥Tascenso (0.5 mg)，取得美國食品藥物管理局(FDA)的最終核准，股價也隨之一路飆漲，闖入百元俱樂部。

專攻罕見眼科病變斯特格氏症(Stargardt Disease)新藥的仁新醫藥(6696)，子公司Belite Bio在2022年4月正式於那斯達克(Nasdaq)掛牌上市，IPO共籌集了3600萬美元，股票價值曾飆升超過500%，市值在7月時突破10億美元，截稿日止(2023年1月5日)，股價為29.76美元，約914元新臺幣，是同日臺灣母公司仁新醫藥股價173臺幣的5.2倍之多，名符其實是臺灣近年來唯一一家新藥研發新創獨角獸。

2022年最受矚目的新藥股王藥華藥(6446)，也是因其罕病真性紅血球增生症(PV)藥物BESREMi於2021年11月取得美國藥證後，股價大漲，一度最高漲至619元，還帶動國內生技股價全面上漲。此外，聚焦原發性肺動脈高壓(PAH) 505(b)(2)新藥的國邑(6875)也於2022年2月登錄興櫃。

目前，臺灣總計有超過30家藥廠，進攻FDA的孤兒藥領域，已有國際中橡(2104)、智擎(4162)、中裕(4147)、藥華藥、漢達、南光(1752)等廠商獲孤兒藥資格並取得藥證上市。

此外，仁新醫藥、安成生技(2022年6月被保瑞併購)、生華科、台微體、浩鼎、北極星藥業、國鼎、杏國、懷特、心悅生醫、順藥、泰宗、共信、華安、全福、思捷優達、博研等26家藥廠旗下藥物，都已獲得美國孤兒藥資格認定。

其中，仁新醫藥、安成生技、生華科、台微體、宣捷、國邑，同時也取得罕見兒科疾病認定(RPD)，有望加速產品問世。

中橡、智擎、中裕孤兒藥
取美藥證先鋒 靠授權打國際市場

臺灣首個取得美國FDA藥證的孤兒藥便是──國際中橡的龐貝氏症孤兒藥Myozyme，也是臺灣史上第一個在臨床一期就成功授權的案例，該藥物是由中橡旗下轉投資公司Synpac所開發，於2006年取得歐美藥證，該藥還在臨床一期時就授權給健贊(Genzyme)，總授權金額高達4.2~8.2億美元。

而智擎治療胰臟癌的孤兒藥PEP02也在臨床時期( 2011年5月)，以2.2億美元授權給美國Merrimack Pharmaceuticals藥廠，並於2015年10月取得FDA藥證，2016年3月獲得美國國家綜合癌症網路(National Comprehensive Cancer Network, NCCN)列入2016年最新版中，對於胰腺癌第二線治療指引的第一級(Category1)治療建議。

中裕的愛滋病新藥Trogarzo (TMB-355)於2014年獲得針對多重耐藥患者的孤兒藥資格、2015年獲得突破性療法資格(Breakthrough Therapy)、2018年3月獲得美國藥證，2022年10月，Trogarzo的靜脈推注(IV push)劑型獲得FDA生物製劑新藥上市查驗登記(sBLA)核准，將給藥時間大幅縮短至1分鐘。

中裕也在2016年3月，以總授權金最高達2.2億美元，與加拿大公司Theratechnologies簽訂Trogarzo在美國及加拿大地區(北美地區)獨家銷售行銷契約，接著於2017年3月增加歐洲地區行銷授權，但在2022年11月宣布終止歐洲地區銷售權利。

臺灣首家罕藥商科懋 將攻基因療法

不過，說起臺灣在罕病藥物領域專心致志、深耕多年的廠商絕對是「科懋生物科技(6496)」，董事長陳澤民更是《罕見疾病防治及藥物法》立法的重要推手之一。

科懋成立起初是以代理進口、銷售重大傷病相關藥物為主，在1990年首次引進生長激素藥物後，開始對特殊疾病產生興趣。

除了開始積極代理罕病藥物外，科懋也於1996年成立子公司――科進製藥，投入罕病藥物研發，在罕藥法立法隔年的2001年2月，科進與臺灣大學合作開發「純安息香酸鈉膠囊」治療先天性非酮性高甘氨酸血症，獲得臺灣衛生署核發首張罕病藥證，也是該項產品在全球的唯一一張藥證。

「科懋成立至今36年，每個罕病藥物為何要引進、病人在哪裡發現的，每個產品的過程都歷歷在目。」陳澤民回憶說。

目前，全臺灣適用罕藥法的罕病藥/困難取得藥物有122種，科懋的罕病/困難取得藥物有近20種，「這都還遠遠不夠患者使用！」陳澤民說。

因此，科懋子公司科進製藥在2019年成立「乙型轉化生長因子(TGF-β)研究中心」，2020年成立「亞太特殊疾病研究...