亨丁頓 小分子剪接 剪接體 諾華 PTCTherapeutics

諾華斥29億美元獲PTC亨丁頓口服藥、mRNA小分子剪接平台

2024-12-03 / 記者 彭梓涵
美國時間2日，諾華(Novartis)宣布，與PTCTherapeutics簽訂高達29億美元的獨家全球合作協議，諾華將獲得PTC的mRNA小分子剪接調節(smallmoleculesplicingmodifier)平台的使用權，以及PTC正在開發治療亨丁頓舞蹈症療法PTC518 ，與數個的相關分子。 PTC518是一種口服小分子藥物，目前正在進行臨床二期PIVOT-HD 的研究，今年6月時，PT...

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