美國首款一次性治療A型血友病宣告下市！美國時間24日，BioMarin在第四季財報新聞稿中表示，在做出剝離A型血友病基因療法Roctavian資產的決定、尋找潛在買家後，因未找到合格買家接手，因此已決定將Roctavian下市。
 
Roctavian在2023年6月獲批，是美國首款一次性治療A型血友病的體內(in vivo)基因療法，也是全球基因療法的法規監管里程碑；Roctavian的批准同時宣告了血友病成為以腺相關病毒載體(AAV)之基因療法的商業戰場。
 
然而，Roctavian當初其實面臨多年審查波折、一度因療效持久性數據不足被延後，後來上市後的銷售表現也陷入困境，迫使BioMarin調整產品組合策略。
 
事實上，2024年以來，BioMarin的基因療法生產工廠就已進入閒置狀態，Roctavian的業務也只縮減到已取得醫療保險給付的美國、德國、義大利三個市場，希望藉此將年度直接支出縮減到6千萬美元，並在今年底實現營利。
 
去(2025)年10月，BioMarin終於公開了剝離Roctavian資產計畫，其後又未能找到能夠接手此產品的合格買家，因此正式將Roctavian撤出市場；這項決定導致BioMarin在2025年第四季產生了2.4億美元的費用，包含1.19億美元的存貨減損，以及1.18億美元的資產價值減損。
 
Roctavian在2025年的銷售額為3600萬美元，高於2024年的2600萬美元。
 
即使擁有一次性治療的賣點，但Roctavian在A型血友病治療上仍面臨諸多競爭，包含羅氏(Roche)的明星藥Hemlibra、賽諾菲(Sanofi)的明星藥Altuvivio、諾和諾德(Novo Nordisk)的Alhemo，同時也面臨治療資格限制和保險給付等基因療法的常見挑戰。
 
2025年底，BioMarin也宣布一系列策略調整以及新舉措，例如終止用於治療Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相關肝病的口服小分子候選藥物BMN 349開發計畫，以及斥資48億美元收購Amicus Therapeutics，取得已上市法布瑞氏症藥物Galafold、龐貝氏症組合療法Pombiliti-Opfolda，以及正在臨床三期試驗階段的小分子藥DMX-200，該藥正以局部節段型腎絲球硬化症為目標適應症開發中。
 
參考資料：
https://www.fiercepharma.com/pharma/biomarin-officially-pulls-plug-hemophilia-gene-therapy-roctavian-taking-119m-write-after
 
(編譯 / 吳培安)