美國時間21日，諾華(Novartis)宣布旗下口服小分子新藥Fabhalta (iptacopan)斬獲第三項適應症，獲得美國食品藥物管理局(FDA)批准，治療超罕見疾病C3腎病變(C3 glomerulopathy)，這也是美國首次批准的C3腎病變新藥。
 
此次批准是依據名為APPEAR-C3G的臨床三期試驗，目的是評估C3腎病變成人患者，接受一日兩次Fabhalta治療的安全性及有效性。受試者先經過6個月的隨機雙盲期，服用Fabhalta或是安慰劑；在經過6個月的開放標籤治療期後，讓所有的受試者都能服用Fabhalta。
 
結果顯示，受試者在開始服用Fabhalta後，蛋白尿最早在第14天出現改善，且改善維持長達12個月；同樣地在開放標籤期內，轉向服用Fabhalta的受試者也出現了蛋白尿改善。
 
安全性方面，則未出現新的安全性警訊，副作用則包括一般感冒和病毒感染。
 
需注意的是，Fabhalta可能會引起嚴重感染，其中也包括幾種危險的莢膜細菌，例如肺炎鏈球菌(Streptococcus pneumoniae)、腦膜炎雙球菌(Neisseria meningitidis)。諾華表示，此療法必須透過藥品風險評估暨管控計畫(REMS)取得。
 
C3腎病變是一種超罕見腎臟疾病，由於蛋白質片段會積存在患者的腎小球內，在診斷後20年內可能會惡化成末期腎臟病，使患者必須終身洗腎或腎臟移植。諾華表示，該疾病的平均診斷年齡為23歲。
 
Fabhalta則是一款選擇性鎖定C3腎病變的根本病因——替代性補體途徑(alternative complement pathway)的口服抑制劑，此次批准後，將為C3腎病變的照護管理帶來重要里程碑。
 
C3腎病變也是Fabhalta的第三項獲批適應症。該藥最早在2023年12月時，先獲批用於治療罕見血液疾病——陣發性夜間血紅素尿症(PNH)，隨後又在2024年8月獲得治療A型免疫球蛋白腎炎(又稱為IgA腎炎)的加速批准。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/fda/novartis-fabhalta-approved-as-first-therapy-for-rare-kidney-disease
 
(編譯 / 吳培安)