美國時間7日，Kalvista Pharmaceuticals宣布，美國食品藥物管理局(FDA)正式批准EKTERLY®(sebetralstat)上市。該藥物是一款新型血漿激肽釋放酶抑制劑(plasma kallikrein inhibitor)，用於治療12歲及以上成人與兒童的急性遺傳性血管性水腫(HAE)發作。EKTERLY成為美國首款也是唯一獲批的口服HAE即時用藥。消息一出，KalVista股價上漲25.71%。

此次批准是基於KalVista所主導的臨床三期試驗KONFIDENT數據，這項臨床試驗也是歷來最大規模的HAE臨床研究，研究結果於2024年5月刊登於《NEJM》。

該臨床試驗共納入136名HAE患者，涵蓋20個國家的66個臨床中心，患者分別服用600 mg、300 mg的EKTERLY或安慰劑。數據顯示，EKTERLY能顯著加速緩解症狀、降低發作強度與縮短發作時間，300 mg和600 mg劑量組的緩解時間分別為1.61小時和1.79小時，而安慰劑組為6.72小時，並具良好耐受性，安全性與安慰劑相近。

此外，KalVista也為更貼近實際使用情境，進行開放式延伸研究(open-label extension study)KONFIDENT-S，截至2024年9月的數據顯示，患者在發作後平均10分鐘內即服藥，症狀緩解時間為1.3小時，包含喉嚨、腹部水腫發作的患者，以及接受長期預防治療但出現突破性發作的患者都可緩解症狀。

EKTERLY的批准過程篳路藍縷，6月時，FDA曾告知KalVista無法在6月17日的審批截止日前做出決定。KalVista當時指出，FDA是因為「工作量大、資源有限」而推遲決策。

KalVista執行長Ben Palleiko表示，患者從此可以在任何地點於症狀發作時立即服藥。

在EKTERLY問世前，所有獲批的HAE即時療法皆需透過靜脈或皮下注射，對患者而言治療負擔甚重。即便採取預防性長期治療，絕大多數HAE患者仍會出現不可預測的急性發作，因此仍需隨時備有即時藥物來應對突發狀況。

KalVista宣布，EKTERLY將立即於美國上市，醫師可自即日起開立處方。此外，為支援患者使用，KalVista也推出「KalVista Cares™」計畫，提供個人化服務，包含保險協助、用藥支援與整體療程協助。

參考資料：https://www.biospace.com/fda/kalvista-wins-ok-for-first-on-demand-hereditary-angioedema-pill

(編譯/李林璦)