美國時間4日，美國食品藥物管理局(FDA)旗下生物製劑評估研究中心(CBER)主任Peter Marks， 在演講中表示，CBER已制定計劃加快基因療法的批准，包含促進生產效率、確認加速批准法規途徑、聯合其他監管機構、啟動曲速行動(Operation Warp Speed)等，並建議簡化病毒載體審查程序。

這項演講是在「Alliance for a Stronger FDA」(支持FDA的遊說團體)舉辦的網路研討會中發表，他指出，如果未來幾年FDA每年僅批准兩到三項基因療法，那將會是失敗的。

他說：「基因療法的批准數量，即使不是指數成長，也至少也要是對數成長，才是成功！」

目前，FDA已批准12項基因療法，其中5項在去(2022)年獲得批准。

Marks和CBER制定了一個四點計劃，來加速基因療法的批准，包含：透過新研究改進生產製造、確認基因療法加速批准途徑的使用、與其他監管機構協調監管決定、為罕見疾病啟動一個曲速行動。

然而，要執行計劃需要足夠的人力，但FDA長年面臨員工流動率很高的問題，人才總是被挖走。

Marks表示，FDA必須面對私人企業積極挖角其員工的挑戰，尤其是在我們最希望留住人才的領域，如基因治療、化學製造和控制等。

Marks強調，使基因治療的生產過程更有效率，是下一階段的關鍵步驟，並表示FDA正在努力為自動化該過程提供資金補助。

Marks也提出一項建議：簡化用於遞送基因療法的病毒載體的監管審查，包括毒理學和生產資訊。

由於開發成本昂貴、商業市場卻較小，使許多生技公司和基金會在開發挽救生命的基因療法上，受到挫折。

Marks讚揚與感謝這些努力，並表示FDA必須支持它們，他說：「他們就像逆流而上的鮭魚一樣艱苦奮鬥。」

參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/thats-failure-fdas-marks-says-gene-therapy-approvals-must-rapidly-increase

(編譯/劉馨香)