美國政府在新冠肺炎(COVID-19)疫情期間，透過「曲速行動計畫」(Operation Warp Speed)加速業者開發相關診斷與療法。美國食品藥物管理局(FDA)旗下生物製劑評估研究中心(CBER)主任Peter Marks，也在昨(13)日在華盛頓舉辦的生物製藥會議(Biopharma Congress)中表示，將把在疫情中學到的經驗，沿用到罕見疾病療法上。
 
Marks表示，這項計畫的目標非常明確，就是為沒有其他治療選擇的患者，帶來有希望的罕見疾病藥物。他們希望透過持續的溝通和分享結果加速這個過程，且不只是在CBER原本就專精的化學製造與管制(CMC)上，也希望加速提交新藥審查(NDA)或生物製劑審查(BLA)之前的臨床開發。
 
他指出，某些罕病療法的開發過程會遇到一些狀況，倘若FDA和臨床試驗贊助商(sponsor)能夠即時對話，就能更快的解決這些問題。
 
此外，Marks也表示，他正在研究如何利用像是Project Orbis這樣的計畫，如同FDA的卓越腫瘤學中心(Oncology Center of Excellence)現在為某些新癌症藥物和適應症所做的，將細胞/基因療法的批准，擴展到其他高收入國家，例如英國、日本和歐盟，
 
Marks表示，它們希望為這些罕病更跨出一步。例如，世界衛生組織(WHO)會對疫苗進行資格預審(prequalification)，基於一款疫苗在某參考國獲得許可、而為疫苗背書；Marks期待這樣的方法，也能盡快被拓展到基因治療，以利某些低收入國家利用這項機制，讓患者可以取得基因療法，這些國家也才能試圖找出方法，來處理基因療法價格高昂、付不起的問題。
 
至於針對為什麼CBER近期的臨床擱置案件增加？Marks表示有許多原因，包含了臨床試驗的增加、臨床試驗贊助商在細胞/基因療法領域比較沒有經驗等。
 
他解釋，CBER審查一系列不同種類的臨床試驗申請(IND)過程中，發現其中有些申請案缺少關鍵的環節，其中有些可以在30天內透過互動討論解決；然而，如果贊助商的IND文件缺少了製造部分，那麼即使有30天的期限可能也不夠。
 
此外，FDA旗下的超級辦公室——治療產品辦公室(OTP)，預計招募近125名新員工，協助細胞/基因療法的審查，卻面臨人才招募問題。
 
FDA組織與先進療法辦公室(Office of Tissues and Advanced Therapeutics, OTAP)主任Wilson Bryan，最近也宣布將退休交棒，但他也向外媒坦露他對罕病先進療法的憂心。他擔心，即使在驗證性試驗(confirmatory trial)下沒有足夠的療效證據，當局在加速途徑(accelerated pathway)制度下，可能也不會快速撤回細胞或基因療法。
 
他表示，加速途徑在細胞/基因療法領域中，雖然目前只使用過一次，但確實會被頻繁使用。但是，驗證性試驗可能要花上數年確認治療效益，特別是緩慢惡化的疾病，但如果需要花上好幾年才能知道是否有效，當局將在加速批准基因療法上遇到麻煩。
 
參考資料：
https://endpts.com/operation-warp-speed-for-rare-diseases-cber-leader-says-pilot-is-coming-soon/
 
(編譯 / 吳培安)