美國時間20日，美國食品藥物管理局(FDA)旗下生物製劑評估研究中心(CBER)主任Peter Marks，在近期舉辦的肌肉失養症協會(MDA)臨床及科學會議中表示，FDA將針對較為嚴重疾病患者的基因療法，鼓勵使用生物標誌物(biomarkers)作為基因療法臨床試驗中的替代生物性指標，以加速這些療法的批准、讓患者能盡速取得。
 
加速批准途徑是FDA過去主要使用在藥物或療法上，鎖定罕見疾病或患者群體較小的狀況，且目前缺少可用的有效療法的特別方式。不過，即使是獲得加速批准資格的產品，開發業者還是需要完成臨床研究，以確認產品期望達成的臨床效益。
 
Peter Marks表示，FDA將聚焦在基因療法產品的製造、臨床試驗和上市可行性(commercial viability)。
 
他也指出，FDA當局將基因療法視作一個絕佳的機會，加快批准具有拯救罕病患者生命潛力的療法。不過他也說明，某些基因療法的加速批准，其實是包含了某種程度的不確定性，例如長時間的副作用，以及用藥期間的安全性，因此安全性監控的上市後工具，以及額外的臨床試驗，可能會成為關鍵。
 
這對基因療法開發公司Sarepta Therapeutics來說，可能是一項好消息。
 
Sarepta已向FDA提交一項用於裘馨氏肌肉失養症(Duchenne muscular dystrophy)的基因療法SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)的加速批准申請，並預計在5月29日做出批准決定。
 
不過，FDA卻在20日決定召開諮詢委員會會議，引發各界猜測FDA是否對SRP-9001的安全性問題仍有疑慮。
 
參考資料：
https://www.medscape.com/viewarticle/989877
 
(編譯 / 吳培安)