美國時間1日，美國食品藥物管理局(FDA)正式將旗下生物製劑評估研究中心(CBER)裡的組織及新興療法辦公室(Office of Tissues and Advanced Therapies, OTAT)升級成「超級辦公室(Super Office)」的等級，改名為治療產品辦公室(Office of Therapeutic Products, OTP)，CBER主任Peter Marks指出，未來將追上細胞和基因療法發展的步伐，並提倡加速與細胞療法的審查批准。
 
OTP轄內設有6個新辦公室，包含基因治療化學製造管制(CMC)，以及細胞治療和人體組織化學製造管制辦公室，這也顯示FDA對製造產業的重視。
 
Marks表示，細胞與基因領域在過去10年間的發展極快，FDA並沒有隨之成長，新辦公室的設立可以幫助我們提高審查的即時性與一致性。
 
Marks指出，我們希望能如同在新冠肺炎(COVID-19)疫情期間執行的「曲速行動計畫」(Operation Warp Speed)一樣，讓在臨床開發早期就顯示出對優異療效的療法能夠加速批准。
 
事實上，Marks才剛在2月13日宣布，將把曲速行動計畫經驗，沿用到罕見疾病，讓監管單位可以根據替代的臨床終點加速批准療法上市，同時，藥廠必須在驗證性研究中具有療效才可轉換成完全批准。
 
不過，即將卸任退休的OTAT主任Wilson Bryan表示，十分擔心驗證性研究可能需要數年的時間，才能確認細胞和基因療法的效果，這也代表加速批准應用到基因療法會遇到阻礙。
 
Marks也承認基因和細胞療法確實具有這類擔憂，但他解釋，如果細胞和基因療法不進行加速批准，就無法真正讓患者受益。雖然這項作法並不一定是正確的，但確實可以讓原本生命垂危的患者有一線希望。
 
美國國會在去(2022)年12月提出對FDA加速核准(accelerated approval)機制的改革案，不過，FDA也呼籲要對驗證性研究進行更嚴格的控制，並簡化未通過驗證性研究、懸而未批准項目的取消程序。
 
FDA為此創建一個機構內協調委員會，包括藥物評估暨研究中心(CDER)主任Patrizia Cavazzoni、CBER 主任Peter Marks、腫瘤卓越中心(OCE)負責人Richard Pazdur和新藥辦公室(Office of New Drugs, OND)主任Peter Stein，專注進行加速審批。
 
參考資料：https://endpts.com/cber-director-peter-marks-says-fda-is-growing-to-keep-up-with-cell-and-gene-therapies/
 
(編譯/李林璦)