美國時間10日，嬌生集團(J&J)旗下楊森製藥(Janssen Pharmaceutical)宣布，其第二款用於治療復發或難治型多發性骨髓瘤的雙特異性抗體療法Talvey (talquetamab-tgvs)，獲得了美國食品藥物管理局(FDA)加速批准(accelerated approval)，成為全球首款以GPRC5D為靶點的藥物。

Talveyj為首創(first-in-class)雙特異性抗體，可與T細胞表面受體CD3以及癌細胞表面受體GPRC5D結合，讓身體的免疫系統能找到癌細胞，進而對抗癌症。

本次的加速批准是基於一項第二期試驗MonumenTAL-1，受試者為接受過四種治療的復發或難治型骨髓瘤患者(包括雙特異性抗體或CAR-T細胞治療)，結果顯示患者的整體緩解率(ORR)為73.6%。在緩解持續時間方面，低劑量組的中位數為9.5個月，高劑量組則緩解持續時間更長，在觀察期間內還無法得知其中位數。

舊金山加州大學(UCSF)多發性骨髓瘤計畫主任Ajai Chari說：「在此階段的患者預後很差，Talveyj能成為這些難治血癌患者的新選擇。」

不過，Talveyj受到FDA加註黑框警告，包括會引起細胞激素釋放症候群(cytokine release syndrome)、免疫作用細胞相關神經毒症候群(immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome)等風險。

Talveyj為嬌生上市的第五款多發性骨髓瘤治療藥物，也是第二款多發性骨髓瘤雙特異性抗體療法。第一款雙特異性抗體是於去(2022)年10月獲得加速批准的Tecvayli (teclistamab-cqyv)，其靶向癌細胞表面的B細胞成熟抗原(BCMA)與T細胞表面的CD3受體，用於第五線治療。

目前，由於副作用風險，此兩種藥物都受到FDA風險評估與管理計畫(REMS)的限制，需要對患者進行監測與輔導。不過，即使有這些限制，分析師預測此藥物的年銷售額仍將超過20億美元。

嬌生表示，Talveyj將在未來幾週內上市，價格為每月45,000美元，高於Tecvayli的39,500美元。根據臨床試驗中患者平均需治療6至8個月，等於Talveyj的整個治療方案費用約為27萬至36萬美元。 

參考資料：https://www.biospace.com/article/j-and-j-snags-fda-approval-for-second-multiple-myeloma-bispecific-antibody-/

(編譯/劉馨香)