今(2)日，仁新醫藥(6696)於櫃買中心召開重大訊息通知，子公司Belite Bio旗下LBS-008(Tinlarebant)口服新藥針對青少年斯特格病變斯特格病變全球樞紐臨床三期DRAGON試驗結果，達到主要療效終點。該試驗透過眼底自發熒光成像技術(FAF)測量視網膜萎縮區域(DDAF)，結果顯示，相較安慰劑組，Tinlarebant的病灶生長速度顯著降低了36%，P值為0.0033，具有統計學意義。Belite規劃於2026年上半年向美國FDA遞交新藥查驗登記申請(NDA)。
 
仁新指出，DRAGON試驗為期兩年，採取隨機分配、雙盲，及安慰劑對照(2:1)的全球多國多中心臨床三期試驗，試驗共收案104位年齡介於12至20歲的青少年受試者(試驗組69位及安慰劑組35位) 所有患者均被診斷為斯特格病變，且在ABCA4基因中至少發現一個突變，萎縮病灶大小不超過3個視盤面積(7.62 mm²)，以及最佳矯正視力(BCVA)為20/200或更好。

圖表：視網膜萎縮區域（mm²）－基線至各訪視期間Least Squares平均變化－研究眼

 
試驗採用重複測量混合模型(MMRM)下的非結構化共變異數矩陣進行評估，Tinlarebant在主要療效指標上達標，視網膜成像顯示病灶增長速度相較安慰劑組顯著降低了35.7%(p=0.0033)。
 
另為考量所收集數據的縱向特性，並在DRAGON試驗的樣本量下保持模型的穩定性，採用MMRM下的自回歸共變異數矩陣進行事後分析，結果顯示治療效果為35.4%(p<0.0001)。主要療效指標在非研究眼(fellow eye)中同樣觀察到統計上顯著的療效，病灶增長率降低33.6%(p=0.041)。
 
此外，在關鍵次要療效指標中，Tinlarebant亦能減緩自體熒光病灶增長速率，其計算為視網膜萎縮區域與自發熒光病變區域(QDAF)的總和，研究眼降低33.7%(p=0.027)；非研究眼降低32.7%(p=0.017)。
 
Belite董事長暨執行長林雨新表示，DRAGON最終試驗結果讓斯特格病變疾病治療帶來歷史性突破，Tinlarebant有望為首個治療這種具威脅性疾病的潛在新藥。
 
Belite Bio於美國時間1日公布三期試驗數據後，股價終場上漲12.06%至154美元；仁新醫藥則在臨床解盲前夕的5個交易日內大漲52.48%。

資料來源：https://investors.belitebio.com/news-releases/news-release-details/new-hope-people-living-disease-once-deemed-untreatable-belite

(責任編輯/彭梓涵)