其二是嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法，藉由體外(ex vivo)基因工程修飾T細胞、增加其對特定標靶的靶向性後，再輸注到患者體內，不過FDA迄今批准的CAR-T療法都屬於自體CAR-T療法，必須先抽取出患者血液才能加工。目前獲批產品的適應症，都屬於血液惡性腫瘤，尚未有針對實體腫瘤的CAR-T產品。
 

 
根據FDA網站及網路公開資訊，本刊彙整目前FDA批准的19項基因療法及在美國定價，如附表所示。其中排名前10名的高價位區段基因療法，雖然都主打只需一劑即可獲得終生療效，但每劑都要價新臺幣2千萬元以上，且價格最高的3項基因療法產品，換算新臺幣都超過1億元！
 
另一方面，FDA所批准的6項CAR-T療法產品，最高價者為每劑52.5萬美元(約新臺幣1,680萬元)，最低價者也要37.3萬美元(約新臺幣1,194萬元)；即使是較低價的基因療法，一個療程也需要約2.4萬美元(約新臺幣77萬元) ~6.5萬美元(約新臺幣208萬元)。
 

 

為什麼基因療法價格這麼貴？根據Chi Heem Wong等人2023年11月於學術期刊《Gene Therapy》刊登專文表示，箇中原因是基因療法相較於其他藥物領域，仍屬於剛起步階段，且製藥商在決定價格時，也考慮到潛在的臨床效益、開發成本、風險和不確定性。
 
臨床益處方面包括與傳統治療相比，基因療法能夠顯著延長壽命或緩解症狀，並解決罕見疾病治療中經常未被滿足的需求，因此在製藥商眼中屬於合理價格。
 
然而，這麼高的價格依然引起付款人(例如醫療保險業者)、患者、醫師及政策制定者的擔憂。新獲批上市的基因療法定價對大多數患者來說，都是難以自己負擔的天價，且不同的基因療法，獲得保險給付的範圍也不同。
 
以美國而言，許多健康保險並不給付已經獲批上市的基因療法，或是限制1年內可以接受特定療法治療的患者人數，導致出現即使患者有健康保險，但基因療法對他們來說依然是遙不可及的現象。
 
而在臺灣，雖然再生醫療專法目前尚在立法院審議中，但衛福部食藥署(TFDA)已經批准兩項基因療法產品，分別為諾華(Novartis)的Zolgensma基因療法，以及CAR-T療法Kymriah。
 
其中，一劑要價新臺幣4900萬元的Zolgensma，在去(2023)年8月起納入健保給付，成為國內首次將罕病基因療法納入健保給付的案例；Kymriah未納健保給付前的自費價格約為1200萬~1300萬元，但在2023年11月起開始有條件納入暫時性支付清單，降至一次治療819萬元，額度為終生一次。
 
雖然這兩項基因療法產品都順利納入健保，但無論未來再生醫療專法是否通過，基因療法都將推陳出新，期帶來的高價挑戰與健保系統韌性，都將成為臺灣面對未來新興醫療技術與產品，必須持續思考的問題。
 
延伸閱讀：2024年，健保多項政策革新將啟動，近年商業保險與創新醫療產品結合的喜訊頻傳。請見本刊Vol. 112期封面故事《未來醫療新「保」典！？》
 

 
展望未來，雖然基因療法的開發依然存在諸多困難，但隨著技術日益成熟以及法規單位的支持，仍可預期未來基因療法上市的速度將出現加快趨勢。
 
在FDA目前批准的19項基因療法，在2021年前，幾乎是一年批准1或2項，但2022年就批准了6項，2023年批准4項，2024年第一季至今日已經批准2項產品。
 
近期FDA可能會陸續出爐批准結果的，還有Rocket Pharmaceuticals的免疫缺陷基因療法Kresladi、輝瑞的B型血友病基因療法Fidanacogene Elaparvovec、Abeona Therapeutics的泡泡龍基因療法Pz-cel等等。
 
未來高價基因療法不斷刷新藥價紀錄，可能將成常態。各國的因應方式，除了透過醫療科技評估(HTA)機制納入健康保險給付、或藉由基金會籌措醫療費用之外，也有透過國內自主開發產品或在地化生產，降低基因療法所需的費用。
 
據了解，雖然我國目前尚未有自主研發的基因療法候選產品，但也有6家生技業者投入CAR-T細胞療法開發，希望縮短細胞製程時間、或是採用非病毒式基因改造技術，包括：宇越生醫、沛爾生醫、承寶生技、創恩生醫、先驅生技、長聖生技；亦或是利用新型T細胞修飾技術開發產品，例如賽昂生醫的武裝型T細胞(armed T)。

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