昨(30)日，拜耳(Bayer)及旗下再生醫療子公司BlueRock Therapeutics宣布其用於治療帕金森氏症(Parkinson’s disease)的研究性細胞療法bemdaneprocel(BRT-DA01)，獲美國食品藥物管理局(FDA)授予再生醫學先進療法(RMAT)指定，有助於該療法進入臨床二期試驗。根據臨床一期試驗數據顯示，受試者在18個月的觀察期對該療法耐受性良好，氟多巴正子造影(F-DOPA PET)成像顯示受試者多巴胺活動增加。
 
本次臨床一期試驗為多中心、多地點、開放式、非隨機和非對照的研究，主要終點為試驗1年評估其安全性、耐受性、細胞存活，以及對患者運動功能的影響、移植的可行性。此試驗也會在18個月時再次評估，所有評估將持續兩年以上。
 
該試驗招募12名患有帕金森氏症的患者，且讓患者分為A、B組接受不同劑量的bemdaneprocel細胞，在大腦雙側後交連殼核(post-commissural putamen bilaterally)移植，且接受為期1年的免疫抑制療法(Immunosuppressive treatment)。試驗A組(5名)患者的每個殼核接受90萬顆bemdaneprocel細胞劑量，試驗B組(7名)患者的每個核殼接受270萬顆bemdaneprocel細胞劑量。
 
根據今年3月公布的臨床一期試驗數據顯示，受試者在18個月的觀察期對該療法耐受性良好，沒有出現重大安全問題。此外，在停止免疫抑制療法1年後，發現F-DOPA PET成像訊號增加，表示受試者多巴胺活動增加，移植的細胞存活並植入大腦。
 
Bemdaneprocel是美國用於治療帕金森氏症進展最快的臨床研究性細胞療法，旨在取代帕金森氏症患者缺失產生多巴胺的神經元，這些多巴胺神經元前驅(dopaminergic neuron precursors)細胞是源自於人類胚胎幹細胞(human embryonic stem cells)，該療法會將多巴胺神經元細胞植入患者大腦，藉以重塑患者受到嚴重影響的神經網路(neural networks)，進而恢復患者運動、非運動的功能。
 
不過，目前bemdaneprocel療法尚未被批准用於治療任何疾病、醫療狀況。
 
RMAT計畫由FDA生物製劑評估與研究中心(CBER)管理，致力於研究性的再生醫學，包括細胞療法，旨在治療、改變、逆轉或治療嚴重疾病。獲得RMAT指定的研究療法，有資格獲得CBER協理的快速開發審查和規劃指導。此外，RMAT不僅是一種將再生醫學療法帶入市場的途徑，還為再生醫學領域提供一個平台，讓研發早期就能夠討論可能的替代終點，並且支援加速審批和滿足後續審批的要求。
 
參考資料: https://hk.finance.yahoo.com/news/bluerock-therapeutics-receives-fda-regenerative-063000771.html
 
(編譯/實習記者 鐘御慈)