美國時間3日，2024 BIO登場，今年臺灣從上千項論壇提案中，被挑選出2個論壇由台灣負責籌畫，其中一場由臺灣生物產業協會秘書長林治華主持的論壇，以細胞與基因治療法規為焦點，邀請衛福部醫事司劉越萍司長、日本醫藥品醫療機器綜合機構(PMDA)細胞和組織產品辦公室審查主任丸山良亮(Yoshiaki Maruyama)分享台日最新法規政策及展望，同時也邀請台灣安美睿(Amarex Taiwan)營運長何佳樺分享跨國臨床試驗經驗，以及著名跨國健康產業智庫CMI 的全球生命科學主席Joseph Damond評析法規政策對產業的影響。
 
林治華指出，細胞/基因治療因為具有再生與修復的能力，在治療某些疾病上具有巨大潛力，但細胞治療有別於傳統小分子和生物藥，其是透過活體細胞來發揮藥物機制，在開發上會涉及醫師、藥廠、法規與製造環境，是相當具挑戰的療法，各國法規單位都在不斷優化管制模式。

(攝影/羅翊方)

劉越萍：加速創新、確保治療品質、術後追蹤 促產業發展

 
劉越萍分享臺灣細胞治療法規發展的現況。她指出臺灣會發展細胞療法幾個關鍵，包括即將面臨超高齡社會，以及2015年八仙樂園塵爆，當時臺灣的傷患使用日本的細胞治療技術移植皮膚，頗具成效，也提高了公眾對此需求的意識。
                                                                                                                                           
台灣自2017年起陸續發布相關法案，包括細胞及基因治療產品管理法(草案)、2018年發布特管辦法開放六大項細胞治療、2022年訂定再生醫療草案、2023年正式通過再生醫療雙法。(註：再生醫療雙法已於6月5日通過三讀)
 
她也強調，特管辦法的推動最早是來自病友發起的聯署，那次只花一週左右時間就達成5000多人連署，她表示臺灣政府非常重視人民需求，進而督促了法規單位動身規劃法案，同時也向立法最早的日本學習。
 
截至2023年12月31日，特管辦法總收案人次共有1398人，其中1138名接受自體免疫細胞之腫瘤治療。在最新公布的成效報告中，共有538名患者完成治療、101人未完成全套療程、272人未接受治療。依據目前完成追蹤、可分析的數據來看，癌症患者在接受自體免疫細胞治療後能夠延長存活將近1年。
 
她也呼應林治華提到細胞治療產品的製造環境與品質管理問題，因此衛福部在2023年送出再生醫療雙法草案中，保留特管辦法中醫療機構品質管理的部分，更強化再生醫療生技醫藥公司細胞製備場所的管理作為，再生醫療雙法的通過也將嘉惠患者，促進產業發展。
 
而她也認為，接下來台灣要發展再生醫學，除了加速創新技術開發、確保治療和研究品質之外，也要透過患者治療後追蹤，縮小產業內資訊差距，同時刺激患者需求，促進整體產業活絡。

(攝影/羅翊方)

丸山良亮：加速批准、上市後監管 助迭代產品開發

 
接著丸山良亮分享日本細胞/基因療法開發現況，他表示目前日本再生醫學技術與產品是透過雙法來監管，其一是《再生醫療安全確保法(Safety Act)》，主要是針對使用加工細胞的醫療技術，因安全性和有效性尚待確定，屬於學術研究或醫療保健或臨床研究目的產品進行規範。
 
第二是《藥機法(PMD Act)》，會針對由再生/細胞治療生產和銷售，具有商業目的產品進行規範。
 
丸山良亮指出，在《再生醫療安全確保法》規範下，日本對再生醫學技術根據風險高低、分類成第一、第二、第三級，並給予不同的監管措施。
 
他表示，截至2023年12月底，在醫療保健上依風險，第一級(風險最高)共有7件申請、第二級(中度風險)1,571件、第三期(低度風險)3,898件；在臨床研究上，第一級則有16件、第二級43件、第三級42件。
 
目前日本也將規劃把體內基因治療納入《再生醫療安全確保法》，而他也正在參與該法規的制定。
 
若是《藥品和醫療器材法》，則從2014年開始，已累積約240例案件，PMDA審查通過的細胞/基因治療產品目前約20件，細胞治療最多、其次是體外基因治療，最後是體內基因治療。
 
他也表示，目前許多國家都在推行「有條件批准」(conditional approval)，尤其是美國，日本也在治療方式有限情況下，透過有條件批准方式，讓患者提早接受療法，同時也進行上市後的療效及安全性追蹤。
 
他分享，PMDA就將三種治療角膜輪狀部幹細胞缺損(LSCD)，皆為幹細胞療法的Nepic、Ocural、Sakracy進行上市後對照性的臨床研究，該研究有助於了解再生醫療產品臨床設計，可為未來臨床設計，或下一個適應症提供更靈活的建議。
 
(報導/彭梓涵)