禮來(Eli Lilly)鎖定遺傳藥物前景，減重布局再下一城！美國時間4日，禮來宣布與瑞士生技新創Haya Therapeutics達成一項潛在價值高達10億美元的多年新藥開發合作，將利用Haya的RNA導引基因體平台(RNA-guided genome platform)，鎖定熱門的肥胖症(obesity)治療商機及其他代謝疾病，開發遺傳學藥物。
 
根據合作協議，Haya將能獲得未公開的預付款及股權投資，且有資格獲得高達10億美元的里程碑金，以及基於產品銷售額的權利金(royalties)。
 
Haya將支持肥胖症的臨床前藥物探索，找出多種對組織、疾病和細胞具專一性的長鏈非編碼RNA(long non-coding RNA, lncRNA)作為標靶。兩家公司表示，他們預計合作開發的療法，將能改寫驅使疾病的細胞狀態，帶來比現有的療法功效更好、毒性更低的治療選項。
 
當前，禮來正積極投入遺傳藥物的開發，去(2023)年其產品線中就有25%屬於遺傳藥物。2022年，禮來斥資7億美元，在波士頓興建一座新的遺傳藥物研發設施，希望藉由基因療法治療次數更少、更容易管理慢性病的特點，顛覆糖尿病和肥胖症治療。
 
於此同時，禮來的肥胖症藥物Zepbound，雖然上市不到一年，但在今年第二季的銷售額共計12.4億美元，超越了華爾街分析師的預期，與諾和諾德(Novo Nordisk)並列減重藥的兩大龍頭。
 
對Haya而言，這是首次與大藥廠的合作。Haya利用旗下5種聚焦於lncRNA藥物探索、開發與診斷的平台開發產品，其自有產品線中進展最快者，為靶向Wisper lncRNA的反義股寡核苷酸藥HTX-001，目標適應症為非阻塞型肥厚性心肌症(nHCM)，已進入臨床試驗申請(IND)階段。
 
在人類基因體中，屬於非編碼的區域佔了98%，又被稱為「黑暗基因體」。它們會製造出數千種長鏈非編碼RNA，影響與疾病相關的基因途徑和蛋白質，並誘導與疾病相關的細胞狀態。
 
科學家認為，源自於黑暗基因體的lncRNA，仍是尚未充分探索、具備治療潛力的標靶。上週，拜耳(Bayer)也與衍生自美國波士頓Dana-Farber癌症研究中心的生技新創NextRNA達成協議，共同以癌症為目標，開發兩項靶向長鏈非編碼RNA的同類首見(first-in-class)小分子藥物療法。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/deals/lilly-haya-ink-potential-1b-drug-discovery-deal-to-target-obesity-and-metabolic-conditions

(編譯 / 吳培安)