每年美國食品藥物管理局(FDA)都會核准數百種藥物，包括市場首見(First-in-Class)、學名藥、生物相似藥等，2023年在各藥廠的努力下，共有55款新藥取得FDA批准，成為近5年新高，今年也有六成的新藥屬於市場首見的創新機制療法，包括第一款完全批准的阿茲海默症藥物、第一款CRISPR基因編輯療法、第一款「口服」微生物體療法等。
 
回顧2023年，FDA批准的新藥共有55款，為近5年新高，僅次2018年的59款，其中癌症、罕見疾病相關的療法，批准數仍最多，占比分別為44%、25%。
 
今年55項批准的新藥中，有6成為市場首見的創新療法，值得注意的是，這些市場首見療法，有65%屬於小分子藥物，這些藥物多是來自小型生物技術公司研發，顯示生技醫藥新創公司，是產業近來年重要的創新來源。
 
除了批准數創新高，今年FDA批准了5款基因療法，包括由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同開發的CRISPR基因編輯療法Casgevy (exa-cel)、以及由bluebird Bio開發的基因替代療法Lyfgenia (lovo-cel)皆適用12歲以上鐮狀細胞疾病(SCD)，另外還有Sarepta Therapeutics和羅氏(Roche)共同開發治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)的基因療法Elevidys、以及BioMarin開發的A型血友病基因療法等。
 
基因療法累積近2年，已有9款獲批准，顯見這類型的治療模式快速發展，FDA也正在兌現加快基因療法批准的計畫。
 
另外與基因療法批准數相同的還有疫苗類型的產品，包括大家期盼已久的呼吸道融合病毒(RSV)疫苗，共有葛蘭素史克(GSK)、輝瑞(Pfizer)兩款疫苗獲得批准。
 
今年批准的新藥中，也有多款改變女性醫療保健的突破性藥物，包括治療晚期轉移性乳癌藥物Orserdu (elacestrant)是近20年來首款獲批的乳腺癌患者內分泌療法、以及治療產後憂鬱症口服藥Zurzuvae (zuranolone)和治療中度至重度停經相關血管舒縮症狀(vasomotor symptoms)的女性更年期藥物Veozah (fezolinetant)。
 
資料來源：
https://mp.weixin.qq.com/s/x9mc1ht39CVgK72_wUe3Mw
https://www.goodrx.com/drugs/news/fda-top-new-approvals

(整理編譯/彭梓涵)