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本月13日，Spark Therapeutics傳來喜訊。美國FDA以16：0對其在研基因療法Luxturna表示一致認可。這也意味著首款能矯正人類基因缺陷的療法，離我們更近一步。美國FDA將在2018年年1月12日前，就這款新藥能否上市做出批覆。
罹患遺傳性視網膜病變（IRD）的患者，是這款創新療法的最大受益者，這種疾病背後的根本原因，在於關鍵基因的突變，大部分只能「治標」的藥物對其無能為力。
隨著生物學的發展，基因技術逐漸展露出了治療遺傳病的無限潛力常規的基因療法治療方法很簡單，利用經過改造的病毒，將正常的基因輸入患者體內，並期望這些正常基因...
