FDA批准 首款突變罕見病基因療法將上市

2017-12-20 / 記者 林以璿
今(20)日,美國FDA宣布批准SparkTherapeutics的創新基因療法Luxturna(voretigeneneparvovec-rzyl)上市,治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。Luxturna也是首款在美國獲批、標靶特定基因突變的「直接給藥型」基因療法,為基因治療治療罕見病開了先河。Luxturna是治療遺傳性視網膜營養不良的基因治療,遺傳性視網膜營養不良(hereditary...

第一款矯正型基因療法有望上市 Spark Therapeutics先從眼疾下手

2017-10-13 / 記者 林以璿
本月13日,SparkTherapeutics傳來喜訊。美國FDA以16:0對其在研基因療法Luxturna表示一致認可。這也意味著首款能矯正人類基因缺陷的療法,離我們更近一步。美國FDA將在2018年年1月12日前,就這款新藥能否上市做出批覆。罹患遺傳性視網膜病變(IRD)的患者,是這款創新療法的最大受益者,這種疾病背後的根本原因,在於關鍵基因的突變,大部分只能「治標」的藥物對其無能為力。隨著生...