美國時間17日，美國食品藥物管理局(FDA)第三度拒絕Aldeyra Therapeutics乾眼症候選藥物reproxalap，並發出完整回應信(CRL)，認定整體臨床證據不足且未能證明療效，同時指出試驗結果存在不一致性。消息公布後，股價由4.23美元跌至1.37美元，跌幅約68%。
 
Aldeyra Therapeutics表示，FDA在CRL中指出，目前資料缺乏由充分且良好對照試驗構成的實質證據，且未能證明療效，不同試驗間結果亦存在不一致性，影響整體臨床意義判讀。
 
reproxalap先前亦曾遭FDA拒絕，最近一次為2025年4月，當時監管機構認為缺乏足夠數據支持其改善乾眼症症狀的效果，並要求進行額外試驗。此次再度遭發出CRL，顯示補充資料後仍未能建立具一致性的療效證據。
 
在2025年4月遭FDA要求補充試驗後，Aldeyra Therapeutics於同年5月公布一項臨床三期試驗結果，該試驗於誘發症狀的環境艙(a chamber designed to induce symptoms)中達成主要終點，相較安慰劑顯著改善眼部不適。然而，另一項後期實地試驗未達主要終點，形成關鍵數據落差，也成為此次審查關注重點。
 
審查過程亦出現時程變動。Aldeyra Therapeutics原預計於2025年12月16日取得FDA核准決定，但因FDA要求納入額外資料，審查延後至2026年3月16日。
 
Aldeyra Therapeutics執行長Todd Brady表示，將持續與FDA合作推進該藥上市，並指出reproxalap可在給藥數分鐘內展現臨床效果，相較現行治療需數週至數月才見有限改善。
 
截至2025年12月31日，Aldeyra Therapeutics持有約7,000萬美元的現金、現金等價物與有價證券，並預期資金可支應營運至2028年。
 
Aldeyra Therapeutics亦布局多項RASP調節劑產品線，其中reproxalap為臨床進展最快的候選藥物。艾伯維(AbbVie)對reproxalap擁有獨家選擇權，若該藥物獲FDA核准用於乾眼症治療，Aldeyra Therapeutics將可獲得1億美元里程碑金。
 
reproxalap為一種反應性醛類(RASP)調節劑，透過抑制RASP以降低發炎與氧化壓力，屬非類固醇抗發炎機制，正被評估用於過敏性結膜炎適應症。
 
參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/fda-rejects-aldeyra-dry-eye-disease-drug-citing-inconsistent-study-findings
 
(編譯/高佳樺)