今(23)日，由元富證券、環球生技主辦的生醫產業趨勢暨企業投資說明會--首場「臺灣罕見疾病藥品大未來」論壇，邀請藥華醫藥醫學長秦小強、國邑藥品總經理甘霈、仲恩生醫協理何智元進行演說與交流，期盼能加速國內罕病新藥的開發與上市，讓罕病患者的治療與國際接軌。
 

藥華醫藥醫學長秦小強博士(攝影/彭梓涵)

藥華醫藥醫學長秦小強博士以「早期血癌罕病新契機--真性紅血球增多症(PV)的臨床治療」為題，分享藥華藥從開發新一代長效型干擾素─P1101(Ropeginterferon alfa-2b)新藥的歷程。秦小強指出，PV是一種罕見、慢性的骨髓增生性腫瘤，甚至危及生命，目前並沒有治療方式能夠徹底根治。
 
根據P1101治療PV的5年臨床3期數據顯示，81.8%的PV患者可維持血容比小於45%，在治療5年後有72.6%患者達到完全血液反應，並大幅將等位基因負擔從37.3%降低至7.3%，亦可降低發展為惡性腫瘤的風險，各指標均顯著優於對照組(以Hydroxyurea, HU治療)。
 
秦小強表示，P1101取得歐盟、臺灣、以色列等多國PV藥證，目前也正在申請美國與南韓藥證，並於臺、美、韓、日、中展開上市行銷準備，同時P1101也進一步擴大適應症，其中用於治療原發性血小板過多症(ET)已展開全球多國多中心的臨床3期試驗，期盼能造福更多病患。
 

國邑藥品總經理甘霈 (攝影/彭梓涵)

國邑藥品總經理甘霈則以「藍嘴唇之吸入投藥新應用-肺動脈高壓」為題，與大家分享以微脂體技術研發、可自行在家局部投藥治療的的新劑型肺動脈高壓藥械組合產品研發歷程。甘霈表示，肺動脈高壓會影響肺部氣體交換導致血中含氧量變低，因此嘴唇不紅，而被俗稱為藍嘴唇，肺動脈高壓的症狀與其他心血管疾病類似，通常平均要經過3個醫師，花2.8年才能被確診。
 
甘霈指出，肺動脈高壓是不可逆的疾病，因此即使已有核准上市的治療藥物，目前都只能緩解病患不適或延緩惡化，國邑針對第一類肺動脈高壓(原發性與遺傳性)開發的L606，是依循美國505(b)(2)途徑開發的新劑型新藥。
 
甘霈表示，L606為「長效緩釋劑型」，對呼吸道的刺激較低，全身及腸胃道的副作用極低，且12小時投藥一次，一天僅需二次，比現行同款吸入型藥物(Tyvaso)為「速放劑型」，4小時就要投藥一次顯著延長，相形之下，L606能大幅提升病患服藥的順從性與生活品質。去年底獲FDA核准進行第三期臨床試驗，預計將於今年第二季啟動收案。
 
隨著新藥開發邁向收成，國邑將啟動IPO規劃，預計第四季辦理公開發行並登錄興櫃，最快明年申請上櫃。
 

仲恩生醫協理何智元(攝影/彭梓涵)

仲恩生醫協理何智元，則以脂肪間質幹細胞孤兒藥商化小腦萎縮症細胞治療新藥為題分享，仲恩投入間質幹細胞的研發，至今已10年，是臺灣第一個執行異體間質幹細胞治療小腦萎縮症臨床試驗的公司，2016年仲恩也將該技術授權給日本夥伴、2020年則授權給韓國夥伴。
 
何智元指出，目前對於複雜成因的疾病，都還是以點對點的模式做機轉的調整，在治療效果上僅是症狀的緩解，不具有對受損神經細胞保護與修復的功能。
 
而仲恩會以間質幹細胞作為藥物開發，是因為其為一種活的藥物，當打進病人身體，活的細胞會對外界的微環境調節，就像小型的製藥工廠，它可造成系統性的影響，具有多種適應症的可能。除此之外，臺灣也因特管辦法開放，更友善該技術的發展。
 
何智元表示，仲恩開發的異體間質幹細胞治療小腦萎縮症的療法，在美國、日本取得孤兒藥資格認定（ODD），目前在臺、美、日三地進行臨床二期試驗，在安全性上累積許多正向數據，初步的分析的結果，也足以推進該療法進入三期臨床。
 
(報導/李林璦、彭梓涵)