隨著數位健康技術（Digital Health Technologies, DHTs）及人工智慧等創新技術日新月異，各國政府相繼推出相關政策，以促進創新技術應用於新藥研發。美國FDA於2023年3月發布《數位健康技術應用於藥品及生物製劑開發之架構》，並鼓勵業者自願將DHT申請藥品開發工具（Drug Development Tools, DDTs）認證（參見：美國FDA大力推動數位健康技術應用於藥品臨床試驗）。再看歐盟，亦有類似於美國DDT的「新穎方法認證」（Qualification of Novel Methodologies, QoNM）制度，為藥品開發中的創新技術提供了系統化的評估與認證機制，促進技術開發者和監管機構之間的交流，有望加速新藥開發產業發展，備受業界關注。本文即在介紹歐盟的QoNM制度。
 

歐盟QoNM制度簡介

圖1 歐盟新穎方法認證流程（圖/資策會科法所提供）
 
QoNM由技術開發者自願申請，針對藥品開發中之特定使用情境（Context of Use, CoU）的新穎技術方法進行認證，主要目的是提供明確的審查流程與評估結果，幫助技術開發者了解其技術在新藥開發中的實用性和科學價值。審查過程中，歐洲藥品管理局（European Medicines Agency, EMA）將會召集各領域的專家進行科學評估，確保所提方法具備合理的科學基礎並適合於臨床應用。
 
當新技術仍處於開發初期，資料不完整或需要更多研究時，申請者會先獲得認證建議（Qualification Advice, QA）。如果新技術具備潛力，但還未達到正式認證的要求，EMA可能會發出支持信件（Letter of Support, LoS），鼓勵開發者和其他研究機構進行資料共享和合作。當新技術經過充分的研究並有足夠的資料支持時，EMA會發表正式的認證意見（Qualification Opinion, QO）。EMA會將LoS及QO公開於官網，供大眾了解哪些技術可應用於新藥開發流程，並提升新興技術的可信度及市場價值。
 

EMA發布QoNM行動計畫

圖2 歐盟新穎方法認證行動計畫主要任務（圖/資策會科法所提供）
 
為進一步推動新穎方法的認證並提升歐盟在全球醫藥科技創新中的地位，EMA於2024年9月4日發布《新穎方法前瞻性認證之行動計畫》（Future-proofing Qualification of Novel Methodologies-Action plan）。該行動計畫說明EMA未來兩年推動QoNM的主要任務，以強化利益相關者溝通，優化QoNM的流程，並能因應未來的科技發展。該行動計畫呼應了2025年歐洲藥品管理局網絡戰略（European Medicines Agencies Network Strategy, EMANS）及EMA監管科學戰略（Regulatory Science Strategy RSS）等政策的目標，包括支持新藥開發各階段的創新、發展數位療效指標、完善歐盟資料品質架構及增進利益相關者之間的合作。
 

工作規劃主要包括下列三大重點：

1.指引更新與生命週期管理：更新認證意見的生命週期管理策略與流程，包括簡化重新驗證和延長CoU的方式。預計2025年第三季發布更新的指引和文件範本。

2.特定方法學指引、認證建議資訊發布與外部專家參與：預計於2025年第三季發布註冊查檢表和認證建議資訊，亦將拓展外部專家（如健康照護專業人士/學術界）的參與方式。另於2025年底更新DHT、AI/ML等方法的Q&A文件，制定資料來源、臨床結果評估和建模與模擬（modelling & simulation, M&S）相關方法的Q&A文件，並考慮生物標記或統計方法等額外文件需求。

3.流程優化與利益相關者溝通：將於2025年第一季結束前，提供技術開發者諮詢的流程，並在第二季結束前更新QoNM網頁，發布認證建議資訊並改善認證意見和支持信件的呈現方式。目標在2025年內制定利益相關者溝通計畫，說明指引及流程如何更新。

 

結論

歐盟QoNM制度透過其嚴格的科學評估和監管保障，推動創新技術在藥品開發中的應用。它促進了數位技術、AI/ML等在藥品開發中的應用，並透過多方參與和資料共享，增強了技術的標準化和科學共識。對於藥品工具開發者來說，QoNM提供了明確的途徑，符合監管機關的要求，確保新技術能夠順利進入臨床應用。台灣目前尚無針對藥品開發工具的認證制度，若能參考歐美建立類似的認證制度，為創新技術提供清晰的評估及認證方式，將有助於提升我國的藥品開發實力，並加速創新技術的落地應用，強化我國藥品開發領域的國際競爭力。

撰文/資策會科技法律研究所 呂政諺博士/法律研究員