今(22)日，台寶生醫(6892)宣布，其以治療危急性肢體缺血(CLI)為目標的異體細胞新藥MSC/VEGF，已向美國食品藥物管理局(FDA)申請新藥臨床試驗審查(IND)。台寶宣稱，這是全球首個鎖定嚴重慢性疾病的異體基因修飾細胞治療新藥。
 
台寶生醫執行長楊鈞堯表示，MSC/VEGF是由台寶向美國加州大學戴維斯分校(UC Davis)取得全球獨家授權，並透過自主FAST CGT平台開發出的基因修飾間質幹細胞(MSC)候選新藥。
 
MSC/VEGF利用基因修飾MSC，使其分泌血管內皮新生因子(VEGF)的功能大幅提升至未修飾前的7倍以上，擁有更強的血管新生能力，可以在病患的患肢形成新的微血管叢，促進血管網絡生長與重建血液循環，有望成為首個成功長效緩解CLI病因的藥物。
 
台寶說明，此次向FDA提出的臨床一期試驗申請，將評估MSC/VEGF的安全性與進行初步療效探索，試驗預計在UC Davis附屬醫院及臺中榮總進行。一旦MSC/VEGF通過審查，將成為繼抗排斥新藥TregCel(TRK-001)之後，第二項台寶在美國啟動臨床試驗的新藥產品。
 
楊鈞堯進一步表示，台寶將為MSC/VEGF爭取美國再生醫學先進療法的審查資格(RMAT)，透過該法規提供的滾動審查及優先審查等優勢，加速新藥的即早上市以嘉惠病患。
 
CLI是一種周邊動脈疾病進展到末期的表現，常見的疾病肇因包括糖尿病及動脈硬化等。研究顯示，CLI病患一年的死亡率高達25%，而有三成的病患需進行重大截肢手術以保全性命。
 
台寶表示，現行針對CLI尚無有效的治療藥物，部分患者雖能施以血管重建手術，但手術後僅有約25%病患有望改善病情，多數患者在一年內仍可能被迫截肢或死亡，也有超過一半的病患因為同時有二種以上的慢性病，如糖尿病、高血壓等，不適合進行手術治療，因此是未被滿足的醫療需求。

(報導 / 吳培安)