美國時間17日，為了加速治療罕見疾病的醫療產品開發，美國食品藥物管理局(FDA)旗下的孤兒藥品獎勵金計畫(Orphan Products Grants Program)，宣布投入超過3800萬美元，給予19項新研究案和2項新合約為期4年的資金，以支持與罕見疾病相關的臨床試驗、自然發生歷程(natural history studies)和法規科學工具研究。值得注意的是，本次有多項獲得補助的研究，皆和漸凍症(ALS)和罕見神經退化性疾病相關。
 
臨床試驗研究方面，FDA獎勵了11件與罕見疾病療法產品開發相關的臨床試驗申請案，共計投入超過2500萬美元，其中7項屬於罕見癌症，且大多數是腦部和周邊神經的癌症。
 
自然發生歷程研究方面，FDA此次資助了8項研究、共計超過1100萬美元，目標藉由仔細的觀察特定疾病如何隨著時間惡化，支持能夠提供醫療產品開發所需資訊的創新性研究。
 
其中有些自然發生歷程研究，目的是希望在疾病中找出特定的患者次族群(subgroups)，進而找出新的臨床療效評估方式或生物標誌，以改善現有的標準照護，並提供先進藥物開發更多資訊，例如某些基因療法。
 
此外，FDA也獎勵了兩項與漸凍症相關的研究合約，並響應FDA的「漸凍症加速臨床療法取得計畫」(ACT for ALS)，投入共計將近600萬美元。FDA孤兒產品開發(OOPD)部門主任Sandra Retzky表示，這些合約將能推進患者的治療選項，幫助法規決策，促進臨床研究的多樣、平等和包容性。
 
其中一項由美國國家衛生研究院(NIH)和FDA共同資助，將研究一種ALS的生理評估方式，是否能從醫療專業診間改成遠端執行，減輕患者必須出門的負擔，甚至有望降低臨床試驗的費用、實現去中心化臨床試驗，這對於身處醫療照護資源較為缺乏、或是鄉村區域的患者來說將會是很大的改善。
 
另一項合約則是患者偏好資訊(patient preference information, PPI)的環境分析(landscape analysis)研究，將聚焦在腦機介面(BCI)之醫療器材。FDA表示，他們對能夠幫助已經失去語言或是移動能力的患者重拾溝通能力的腦機介面相當感興趣，而這項合約將會透過文獻回顧目前所有已知的腦機介面設備和ALS的PPI研究。
 
參考資料：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-awards-19-grants-and-two-contracts-related-rare-diseases-including-als
 
(編譯 / 吳培安)