中國南京傳奇生物(Legend Biotech)和嬌生(J&J)旗下楊森製藥(Janssen)共同開發的CAR-T產品Carvykti (cilta-cel)，在近(4)日舉辦的2022美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會中公布了多發性骨髓瘤治療的積極數據，目前在97位接受治療的患者中，整體緩解率(ORR)仍穩定達98%，且在中位數28個月的追蹤期仍展現效力，支持了兩家生技公司想要將此療法推向更前線的企圖心。
 
根據臨床1b/2期試驗CARTITUDE-1在多發性骨髓瘤的研究結果，70%的患者依然存活，55%患者的病程沒有惡化。不過中位整體存活期(OS)和無惡化存活期(PFS)，目前尚未達成。
 
產業投資公司Loncar Investments執行長Brad Loncar表示，此次Carvykti是今年ASCO迄今最驚豔的成效數據，不過儘管在ORR和緩解率(CR)的數據令人振奮，但在多發性骨髓瘤的緩解能夠持續多久還有待觀察。
 
Carvykti是繼必治妥施貴寶(BMS)的Abecma之後，FDA批准的第二款以BCMA為標靶的CAR-T細胞療法。Carvykti在今年2月時，獲FDA批准用於曾接受大量治療(heavily pretreated)的復發/難治型多發性骨髓瘤患者，並在5月底進一步獲得了歐盟藥品局(EMA)的有條件上市許可(conditional market authorization)。
 
有關Carvykti的下一步規劃，傳奇生物執行長黃穎(Ying Huang)於外媒採訪中表示，Carvykti如果在明年可以獲得這項適應症，那麼這項療法可適用的患者族群，涵蓋在美國、歐洲、和日本，將可以擴增到原本的四倍，達到將近8萬人。
 
不過，鎖定更大的市場，同時也意味著更大的生產需求，其中也包括了慢病毒載體(lentiviral vectors)和自體細胞的加工生產量能。目前Carvykti的慢病毒載體，是由楊森自家(in-house)生產，到了今年底或明年上半年，黃穎預估這項輸出將會更大，並列為未來他們2~3年改善產能計畫的一環。
 
此外，倘若Carvykti在臨床三期試驗後，順利獲得了第二項適應症批准，就會為了下階段的商品化做準備。他們預計在今年稍晚公布Carvykti進一步的前線試驗數據(top-line data)。
 
參考資料：
https://endpts.com/asco22-legend-jj-say-carvykti-holds-up-past-the-two-year-mark-as-pair-preps-for-potential-second-nod/
(編譯 / 吳培安)