美國時間20日，Vertex Pharmaceuticals宣布與Verve Therapeutics達成協議，Vertex將支付總額高達4.66億美元的預付款與後續里程碑金，雙方將展開長達4年的聯盟合作，共同開發肝臟疾病的體內基因編輯療法。Vertex上週才以3.2億美元併購第1型糖尿病(T1D)創新幹細胞替代療法公司ViaCyte，今日合作將再擴大Vertex在基因編輯領域的影響力。
 
在此次協議中，Vertex將支付2500萬美元的現金以及價值3500萬美元的股權，Vertex並指出，在未來Verve達成某些目標時會支付6600萬美元，以及後續高達3.4億美元的開發和商業里程碑金。此外，Vertex將資助Verve進行早期研究，並領導候選療法的臨床開發。
 
此次合作對Verve意義重大，Verve是一家由心臟病學家和遺傳學家Sek Kathiresan 共同創立的基因治療生技公司，致力於開發預防心臟病發作的基因編輯療法。
 
Verve在2021年6月首次公開募股(IPO)中募集了2.67億美元，成為第一家在人體臨床試驗中測試鹼基編輯mRNA的公司。
 
上週(7月13日)，Verve宣布，其降血脂基因編輯療法VERVE-101，已完成臨床試驗的第一名患者給藥，該療法針對家族性高膽固醇血症(FH)患者，透過永久關閉肝臟中的PCSK9基因，以減少LDL-C濃度，達到長久治療異合子型FH (HeFH)及其相關心臟病的效果，可望根治這項由基因導致的遺傳性疾病。
 
透過這次的合作，也將Verve的產品線拓展到肝臟疾病，也再擴大Vertex在基因編輯領域的影響力。
 
Vertex以擁有4種成功的囊狀纖維化(Cystic Fibrosis, CF)藥物而聞名，此外，Vertex還擁有小分子、細胞和基因療法產品線，目前進展最快的基因療法產品線是與CRISPR Therapeutics共同開發的基因編輯療法exa-cel(舊稱CTX001)，已在今年6月11日的歐洲血液學會(EHA)年會中，公布exa-cel治療輸血依賴型海洋性貧血患者(TDT)、鐮刀型血球症(SCD)的臨床2/3期試驗數據。
 
Vertex近年積極收購細胞與基因治療公司，今年7月11日宣布以3.2億美元併購第1型糖尿病(T1D)創新幹細胞替代療法公司ViaCyte，2019年9月以9.5億美元收購同樣開發第1型幹細胞療法的公司Semma Therapeutics，2019年6月則以總額10億美元收購開發裘馨氏肌肉失養症(DMD)基因療法公司 Exonics Therapeutics。

參考資料：https://www.biopharmadive.com/news/verve-vertex-gene-editing-liver-disease/627763/
 
(編譯/李林璦)