美國時間6日，眾所矚目的百健(Biogen)與衛采(Eisai) Leqembi (lecanemab)，成為20年來首款獲得美國食品藥物管理局(FDA)完全批准的阿茲海默新藥，為阿茲海默症治療立下新的里程碑。衛采預計，到2030年，Leqembi的全球年銷售額將達到70億美元。

Leqembi為靶向大腦中澱粉樣蛋白斑塊的的單株抗體，患者需每2週注射一次。臨床三期試驗Clarity-AD顯示，接受Leqembi治療的患者在18個月後，能減緩認知退化程度(CDR-SB評估量表)達到27%，證實該抗體療法對於減緩阿茲海默症臨床症狀有確實療效。

先前，Leqembi已經於今年1月獲得FDA加速批准(accelerated approval)並上市，定價為每年2.65萬美元。不過，美國聯邦醫療保險和補助服務中心(Centers for Medicare and Medicaid Services, CMS)在當時僅在臨床試驗中承保該藥物。

CMS在6月時進一步表示，若Leqembi獲得完全批准，將「適當地」擴大Leqembi給付範圍，同時要求醫療機構登錄患者臨床資訊，以收集Leqembi對於治療阿茲海默症有效性的真實世界數據(RWD)，並確認承保範圍。

但生物製藥行業組織PhRMA發出聲明表示，要求登錄是一種「障礙」，將嚴重限制患者取得該藥物。

20年首個完全批准的阿茲海默症藥物是一項重大里程碑，不過專家仍指出，還有一些懸而未決的問題，尤其是藥物的長期益處具有不確定性，然而對少數患者來說，腦出血和腦腫脹是真實存在的風險。

本次FDA也在Leqembi的完全批准加上黑盒警示(black-box warnings)，攜帶兩個ApoE ε4等位基因的人，發生澱粉樣蛋白相關影像異常 (amyloid-related imaging abnormalities, ARIA)的風險將顯著增加。

參考資料：
https://www.biospace.com/article/leqembi-wins-full-fda-approval-as-first-anti-amyloid-antibody-for-alzheimer-s/

(編譯/劉馨香)