美國時間20日，瑞典製藥商Calliditas Therapeutics宣布，其開發治療罕見腎臟病──甲型球蛋白腎絲球腎炎(IgAN)的新藥Tarpeyo獲得美國食品藥物管理局(FDA)完全批准，成為全球首款完全批准的IgAN療法。消息一出，該公司股價盤後上漲29%。
 
Tarpeyo由雲頂新耀(Everest Medicines)與Calliditas Therapeutics合作研發，是一種B細胞免疫調節劑，可針對導致疾病病因的半乳糖缺陷IgA1抗體，Tarpeyo於2021年12月先獲得FDA加速批准，用於治療原發性IgAN患者，以降低尿液中增加的蛋白質。
 
該療法獲完全批准是基於一項2年的臨床3期研究結果，Tarpeyo與安慰劑組相比，患者的腎絲球過濾率(eGFR)具有顯著改善，並且在經9個月Tarpeyo併用腎素-血管收縮素系統抑制劑(RASi)治療、停藥15個月後，eGFR下降12.0 mL/min/1.73 m2，安慰劑組則下降6.11 mL/min/1.73 m2，顯示Tarpeyo能減少50%腎功能衰退，預計可延緩12.8年惡化至腎功能衰竭。
 
Tarpeyo在試驗中整體耐受性良好，常見不良反應為周邊水腫、高血壓、肌肉痙攣、痤瘡、頭痛、上呼吸道感染、臉部水腫、體重增加、消化不良、皮膚炎、關節痛和白血球數增加等。
 
而市場中主要競爭藥物為Travere Therapeutics開發的IgAN療法Filspari，在今年2月獲FDA加速批准，是首款IgAN非免疫抑制療法，治療價格比Tarpeyo便宜，Filspari為每月9,900美元，Tarpeyo則為每月15,123美元。
 
諾華(Novartis)也正在進軍IgAN領域，今年以35億美元收購Chinook Therapeutics，獲得兩種正在後期臨床試驗的IgAN療法 atrasentan和zigakibart。
 
今年10月，諾華又宣布一項治療IgAN的新藥iptacopan臨床三期試驗達到試驗中期的主要終點，與安慰劑相比，該藥可以顯著降低蛋白尿濃度，且達到統計學意義和臨床意義。諾華計劃於2024年向FDA提交加速批准申請。
 
參考資料：https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-sweden-based-calliditas-kidney-disease-drug-2023-12-20/
 
(報導/李林璦)