近(18)日，再生元(Regeneron)在一天內宣布兩項好消息，其補體抑制劑Veopoz (pozelimab-bbfg)，獲得了美國食品藥物管理局(FDA)批准，成為首個專門治療超罕見疾病CHAPLE (CD55缺陷導致的補體系統過度活化、血管性血栓生成、蛋白質流失腸病變)的藥物；以及其濕性老年性黃斑部病變(wAMD)暢銷藥物Eylea (aflibercept)的高劑量(8mg)長效型版本，也終於獲得FDA核准。

Veopoz為一種全人源的單株抗體藥，透過與C5補體因子結合來破壞補體的級聯(cascade)反應，從而預防相關疾病。根據FDA公告，其第一針為靜脈注射，後續為每週一次皮下注射，適用於成人和1歲以上兒童患者。

本次批准依據的是一項開放標籤的臨床2/3期單臂試驗(single arm study)，顯示10名3~19歲的患者在接受Veopoz治療12週後，血清白蛋白(serum albumin)濃度皆回復正常(3.5 g/dL以上)，並維持至少到72週。與治療前48週相比，所有10名患者在治療開始的48週內，住院次數和白蛋白輸注次數均有所減少。

此外，Veopoz治療也緩解了患者的排便次數和腹痛等症狀。

CHAPLE是一種全世界確診患者不到100名的超級罕見遺傳性疾病，病因為補體調節因子CD55基因突變，導致補體系統過度活躍、攻擊人體自身細胞，尤其是血管、淋巴管以及消化道。

此疾病患者的症狀包括腹痛、噁心、嘔吐、腹瀉、食慾不振、體重減輕、生長障礙和水腫，也可能發生嚴重的血栓性血管阻塞，從而危及性命。

再生元表示，其也正在開發將Veopoz與Alnylam的RNAi實驗性藥物cemdisiran聯合使用，以治療其他補體介導的疾病，例如陣發性夜間血紅素尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria)和重症肌無力(myasthenia gravis)。

再生元也公布，其Eylea (aflibercept)的8mg版注射劑，獲得FDA批准用於濕性老年性黃斑部病變、糖尿病黃斑部水腫(DME)與糖尿病視網膜病變(DR)。

該藥物在PULSAR和PHOTON兩項臨床試驗中獲得證明，與過往的2 mg版本相比，能以更少的給藥次數，達到相同的臨床效益，且沒有任何額外的安全問題。其給藥方式為：前3個月每月一次，接下來wAMD和DME患者為每2至4個月一次，DR患者為2至3個月一次。

由於受到羅氏(Roche)每4個月注射一次的濕性老年性黃斑部病變藥物Vabysmo競爭，再生元的Eylea銷售成長已經停滯，其第二季銷售額15億美元與上一季持平，但較2022年同期下降7%。

因此，再生元一直焦急地等待FDA批准其Eylea 8mg版本，但在今年6月遭到FDA拒絕，理由是還在審查第三方製造商Catalent，當時造成再生元股價重挫8.71%。

參考資料：https://www.biospace.com/article/regeneron-s-antibody-gets-fda-approval-as-first-treatment-for-ultra-rare-hereditary-disease/

(編譯/劉馨香)