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今（20）日，美國FDA宣布批准Spark Therapeutics的創新基因療法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。Luxturna也是首款在美國獲批、標靶特定基因突變的「直接給藥型」基因療法，為基因治療治療罕見病開了先河。
Luxturna是治療遺傳性視網膜營養不良的基因治療，遺傳性視網膜營養不良（hereditary retinal dystrophies）是一種遺傳病，超過220種基因中任何一種突變都可能引起這種疾病。在美國，雙等位...
