美國時間15日，諾貝爾獎得主珍妮佛道納(Jennifer Doudna)共同創立的基因編輯公司Intellia宣布，與愛爾蘭異體細胞療法公司ONK Therapeutics達成9.2億美元合作協議，開發CRISPR編輯的自然殺手細胞(NK細胞)療法。
 
根據合作協議，ONK將獲得Intellia體外基因編輯及遞送技術的非專屬授權，以及專一性導引RNA(guide RNA)的專屬授權，用來開發至多5項用於癌症治療的異體NK細胞療法。
 
ONK將負責研究、臨床開發和商業化，Intellia則能根據開發及商化進度里程碑，每項產品各獲得上看1.84億美元的報酬；此外Intellia還能獲得選擇權(opt-in)，可和Intellia共同開發或共同商化至多2項細胞療法，並持有選擇項目在美國的領導權(lead rights)。
 
外媒《FierceBiotech》認為，Intellia之所以和ONK這家才剛完成2150萬美元A輪募資、尚在臨床前階段的新創公司合作，是看上了ONK執行長Chris Nowers曾擔任過知名細胞治療開發公司Kite Pharma(現為Gilead子公司)歐洲區營運負責人，因而與之合作。
 
在諾貝爾獎得主的光環加持、以及在CRISPR臨床試驗進度領先下，Intellia近期商業布局動作頻頻。例如近(4)日，Intellia宣布以2億美元收購基因編輯公司Rewrite Therapeutics，獲得DNA寫入技術，可與Intellia現有的CRISPR/Cas9技術互補、開發新型技術。
 
去年10月，Intellia和視網膜基因療法開發公司SparingVision達成戰略合作，開發3項眼部疾病的基因體編輯技術，並獲得SparingVision 10%的股權。
 
ONK是開發能夠導向腫瘤、克服腫瘤微環境挑戰的現成即用(off-the-shelf)NK細胞療法的新創公司。其技術開發策略，是利用靶向腫瘤抗原的嵌合抗原受體(CAR)、基因編輯(例如剔除CISH、CD38)，或是透過靶向DR4或DR5細胞死亡受體途徑的腫瘤壞死因子相關誘導凋亡配體變異體(TNF-related apoptosis-inducing ligand variant)等技術，極大化NK細胞攻擊癌症的功能。
 
其進展最快的項目，為治療復發/難治型多發性骨髓瘤的ONKT102，預備進入臨床試驗申請階段。其他還有急性骨髓性白血病(AML)候選療法，以及卵巢癌、非小細胞肺腺癌及乳癌的實體癌候選療法尚在研究階段。
 
 
參考資料：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/intellia-onk-ink-920m-pact-five-crispr-edited-cell-therapies-cancer
 
(編譯 / 吳培安)