默沙東PAH藥物臨床三期試驗再達標降疾病進展風險達76%

日期2025-10-01

默沙東(MSD)公布肺動脈高壓(PAH)藥物Winrevair (sotatercept)在臨床三期試驗HYPERION的研究結果，進一步鞏固了在PAH治療的影響力。(圖片來源：網路)

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美國時間9月30日，默沙東(MSD)公布肺動脈高壓(PAH)藥物Winrevair (sotatercept)在臨床三期試驗HYPERION的研究結果，顯示在疾病惡化風險分級為中至高的新近診斷成人PAH患者中，該藥與基礎療法(background therapy)合併使用下，相較於安慰劑組減少76%的臨床惡化事件風險，達成主要試驗終點，進一步鞏固了在PAH治療的影響力。這項研究也發表在《新英格蘭醫學雜誌》(NEJM)。

在受試者中，安慰劑組有37%出現臨床惡化事件，而Winrevair組僅有11%。其中惡化事件的定義包含：全因死亡、與PAH相關的未事先計畫住院(住院時間超過24小時)、心房間隔造口術、肺移植或肺動脈高壓惡化。

此試驗共納入320名患者，他們在過去一年內被診斷為PAH，其中超過70%患者接受兩種藥物的基礎治療；其疾病嚴重程度，依世界衛生組織定義的四級制功能等級(FC)為II或III級，疾病進展的可能性被分類為中度風險或高風險。

該試驗還顯示，患者在接受Winrevair後最快在6週便可觀察到療效，且在所有預設亞組中皆有一致的治療效果——包括特發性PAH患者、結締組織疾病患者，以及接受雙重基礎治療或三重基礎治療的患者。對於被分類為中度風險或中低度風險的患者，Winrevair的療效同樣一致。

密西根大學教授Vallerie McLaughlin醫師表示，PAH是一種罕見疾病，進展可能非常迅速，因此診斷與早期治療至關重要。HYPERION試驗中納入的患者正處於治療PAH初期，且伴隨共病、年齡偏大，這反映了當代真實世界臨床環境下所診斷的患者特徵。

Winrevair是美國在去(2024)年3月批准的首個針對PAH治療之新型活化素(activin)訊號抑制劑，是一種皮下注射藥物，目前已在超過54個國家獲得批准。

更早之前，默沙東在今年3月公布了另一項Zenith臨床三期試驗的結果，指出Winrevair在FC分級制為死亡風險最高的III或IV級患者中，最大限度基礎治療的基礎上添加Winrevair，與安慰劑聯合最大限度基礎治療相比，可將臨床惡化事件風險降低76%。

在臺灣，也有國邑*(6875)運用微脂體配方，投入肺動脈高壓相關適應症開發。其中，藥械合一新藥L606具有穩定藥物覆蓋與良好耐受性的優勢，正積極規劃美國、歐洲的上市開發計畫，當完成臨床三期試驗，即可申請PAH與間質性肺病相關肺高壓(PH-ILD)兩項上市。

另外，吸入型治療新藥L608在歐洲呼吸學會(ERS 2025)年會發表臨床一期成果，展現在慢性血栓栓塞性肺高壓(CTEPH)治療上的潛力。國邑表示，目前市面上尚無CTEPH的吸入型治療選擇，L608採用微脂體緩釋技術，可減少呼吸道刺激，還能將藥效顯著延長至12小時，提升患者治療便利性。