血友病基因治療造成肝癌!?FDA暫停uniQure/CSL Behring臨床試驗

日期2020-12-24
血友病基因治療造成肝癌!?FDA暫停uniQure/CSL Behring臨床試驗
編譯/李林璦

美國時間21日,荷蘭基因治療公司uniQure與其合作夥伴CSL Behring透露,在為接受B型血友病基因治療試驗參與者的安全性監控檢查中,從腹部超音波檢查發現,2019年10月進行基因治療的一名患者患有肝臟腫瘤。FDA已暫停該公司其他三項血友病臨床試驗。這一消息使uniQure股票下跌16.19%,以及其他從事AAV基因治療公司的股票也一同下跌。

今年6月,uniQure才以4.5億美元前期金、總金額高達20億美元,將B型血友病基因治療賣給CSL Behring。11月,uniQure在美國血液學會(ASH)年會上發布,其B型血友病基因治療臨床3期成果,72%患者無出血事件,且可讓54名中重度B型血友病患者中52名患者,在治療6個月後不再需要注射第九凝血因子(Factor IX)。

但uniQure於12月中旬提交一份初步診斷為肝細胞癌(HCC)的相關嚴重不良事件安全報告,該報告為HOPE-B臨床試驗...