《BIO2021》疫情下FDA變革

FDA代理局長Janet Woodcock:疫情衝擊供應鏈重組 加強在地原料藥生產

撰文記者 李林璦
日期2021-06-18
FDA代理局長Janet Woodcock:疫情衝擊供應鏈重組 加強在地原料藥生產(圖片來源:BIO Digital 2021)
美國時間17日,北美數位生技展(BIO Digital 2021)論壇的「爐邊談話」(Fireside Chats)單元,邀請到美國食品藥物管理局(FDA)代理局長Janet Woodcock,他除了分享FDA在新冠肺炎(COVID-19)審批疫苗、療法時,面臨哪些困境,也建議面對供應鏈重組,應加強在地原料藥生產,並指出真實世界數據尚有難推估治療因果關係的課題。
 
本場演講由生物科技創新組織(Biotechnology Innovation Organization, BIO)科學長Cartier Esham擔任主持人,與Janet Woodcock展開精采對談。
 
在新冠疫情下各國監管單位也面臨了嚴峻的挑戰,美國FDA可謂是全球監管單位的指標之一,Janet Woodcock分享,疫情下面臨最困難的挑戰在於「如何選擇要支持哪項藥物/疫苗」,尤其是疾病病程複雜,從預防、治療到感染病毒後產生的不同階段症狀,都有不同的對應療法。
 
此外,更大的挑戰在於如何建立評估這些療法的臨床指標。
 

供應鏈重組 加強在地API生產

 
而此次疫情也打亂了全球的供應鏈,Woodcock指出,誰也沒想到看起來製造如此簡單的個人防護裝備(PPE),在疫情下生產會遇到阻礙,因此,FDA也回頭檢視各種產品供應鏈的穩健性與彈性,包含從食品到藥品,甚至是動物飼料。
 
FDA也啟動了COVID-19大流行恢復和準備計畫(Pandemic Recovery and Preparedness Plan, PREPP),以加強FDA未來在應對公共衛生緊急事件的能力。
 
Woodcock表示,檢視並了解供應鏈的漏洞是關鍵,光是單純的製造量能就是限制產品產出的速率因子之一,在疫情下,許多公司會將製造量能讓給疫苗,因此,要解決供應鏈斷鏈問題,除了學習製造技術外,還要有多個不同的供應商。
 
Woodcock也建議,原料藥(Active Pharmaceutical Ingredients, API,又稱活性藥物成份)是一個非常穩定,且與成品藥物相比占用體積較少的物資,未來應擴大原料藥物在美國本地生產,並開發創新、封閉的全自動化系統,以快速放大製程,面對未來的緊急狀況。
 

真實世界數據課題 難推估治療因果關係

 
由於此次疫情的緊迫性,產業界在短短300多天就開發出疫苗,為加速上市使用,也運用到許多真實世界證據(Real-world Evidence, RWE)來評估療效。不過,Woodcock指出,雖然真實世界證據(RED)的使用逐漸完善,但還有許多課題需要面對,最困難的問題在於,在真實世界數據下,疾病的照護是隨著病程變化而改變,因此,難以透過真實世界數據去推算,治療介入與結果之間的因果關係。
 
目前,真實世界數據還是用在罕見疾病居多,因其有較明確的患者名冊,不過,就算是同一基因變異造成的罕病,在同一家庭間,患者也會有不同的表現型,因此也很難判定療效。
 
同時,也面臨到基層醫療院所間,沒有標準化的電子健康紀錄,難以獲取完整的資訊。
 
Woodcock表示,目前FDA與Reagan-udall基金會合作,啟動新冠肺炎RWE加速器,希望能收集現實世界的數據,以了解疫情下真正發生的情況。

(報導/李林璦)
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