美國時間10日,仁新(6696)子公司Belite Bio舉辦關鍵意見領袖(KOL)線上研討會,針對青少年斯特格病變(STGD1)的進程,與先前公布的LBS-008臨床二期試驗18個月數據做對比後,得出二大共識包括:證實仁新在收案族群的方向正確且透過LBS-008治療,患者在短時間內即能看到改善與治療效果,其次,LBS-008臨床二期的各項評量指標皆呈現顯著效果,對臨床三期期中數據抱持正向樂觀。
此次專家會議是由視網膜疾病權威Michel Michaelides教授主持,Michaelides是倫敦大學學院眼科學院教授、同時也是全球首屈一指的眼科醫院——Moorfields眼科醫院眼科顧問醫師,更是全球少數專注研究兒童與青少年斯特格病變的權威。
而這次會議主要重點是與會專家認為,從多份自然疾病史可知,青少年斯特格病變患族群的病情惡化相當快速,而LBS-008選擇該族群進行臨床試驗是正確策略,患者透過LBS-008治療,短時間內即能看到改善與治療效果,在各項評量指標中的效果皆呈正向改善。
Michaelides表示,斯特格病變患是其受ABCA4基因突變影響,根據最新的ABCA4基因研究發現,特定ABCA4基因突變點會造成病情快速惡化,而此突變點在未成年病患的比例約是成年人的四倍,其會造成患者視網膜萎縮區域每年擴增達0.69mm²、視網膜細胞不斷變薄、視力持續衰退而可能導致快速失明。
Michaelides進一步指出,多數未成年發病患者的自發螢光病變在12個月後會惡化成視網膜萎縮,但從LBS-008臨床二期的臨床試驗結果來看,患者透過治療,視網膜萎縮區域每年僅擴增約0.28mm²,且視網膜萎縮區域增大明顯減緩達50%以上,臨床二期18個月數據也發現,有7位病患沒有惡化成視網膜萎縮,此結果也證實LBS-008有延緩惡化的效果。
斯特格病變至今尚無治療藥物,病友飽受失明的威脅,也因此,Michaelides與其他眼科權威專家皆指出,LBS-008臨床二期18個月數據已呈現出治療斯特格病變的潛在療效,並認為,不論從藥物開發策略、臨床治療或是經濟發展的角度,此一針對青少年斯特格病變患者進行的臨床試驗都具有重大意義。
Belite目前正同步針對斯特格病變青少年病患進行為期兩年的臨床二期試驗和為期兩年的臨床三期試驗(代號DRAGON)。預計將於2023年第四季度再次發表STGD1臨床二期試驗資料,屆時所有受試者都已完成24個月的治療。
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