美國時間18日，基因編輯新創Myeloid Therapeutics宣布在A2輪中募得7300萬美元，幫助Myeloid推進體外(ex vivo)細胞療法的臨床試驗，並將其首創以骨髓細胞為標靶的體內(in vivo) mRNA療法推入臨床。此次募資也獲得知名生技創投ARCH Venture Partners支持，成為新投資人。
 
Myeloid Therapeutics是成立於2019年的新創公司，其共同創辦人為加州大學舊金山分校Ronald Vale教授和哥倫比亞大學厄文醫學中心腫瘤科醫師Siddhartha Mukherjee，主要鎖定在以骨髓細胞或是免疫反應前線的白血球作為目標的癌症先進療法。
 
2021年1月，Myeloid在A輪募資中募得5000萬美元，經過此次募資，該公司的總募集資金已達到1.23億美元。執行長Daniel Getts也表示，他們的候選藥物雖然還非常早期，但已經展現出令人振奮的臨床結果。
 
其進展最快的候選藥物MT-101，是較傳統的體外(ex vivo)細胞療法，先從病人的血液萃取骨髓細胞，送到實驗室進行基因工程、為其加上能夠靶向癌症的嵌合抗原受體(CAR)，再重新輸注到病人體內，整個流程大約花上8天。
 
Myeloid表示，目前為止三名接受MT-101的患者，都超過了復發或難治型周邊T細胞淋巴瘤(PTCL)患者5.5個月的中位數存活期。Getts表示，其中成效最好的患者甚至已經存活超過12個月，接下來他們也會持續收集更多的數據，並增加患者族群規模。
 
另一項正準備進入臨床階段的MT-302，則是採取較創新的體內治療策略，利用脂質奈米顆粒包裹治療性mRNA、送到患者體內，如同莫德納(Moderna)和輝瑞(Pfizer)/BioNTech的新冠疫苗原理，但能夠利用蛋白質技術，專一性地重編程患者的骨髓細胞，使其能夠辨識癌症。
 
Myeloid表示，在今年稍早公布的老鼠實驗數據中，MT-302已經展現出抗腫瘤功效，接下來的首次人體研究，預計會著重在TROP2陽性的癌症，例如結腸癌、肺癌和乳癌。
 
Getts認為，如果這種策略能夠奏效，將可以省去患者抽血、萃取細胞後加工回輸的程序，在細胞治療操作上的複雜度也會大為降低，甚至可能比異體細胞療法更為方便。
 
2022年4月，由臺裔美國科學家劉如謙創辦的Prime Medicine，也宣布和Myeloid達成研發合作，支付4500萬美元作為前期金，將Myeloid的RNA基因編輯技術應用在基因編輯、遞送系統，或是和Prime所持有的先導編輯(prime editing)共同使用，目的是創造更具可編程性(programmable)的基因編輯技術。
 
此次的A2輪募資，是由Hatteras Investment Partners領投，參與的既有投資人Newpath Partners、8VC、Alexandria Ventures Investments，新投資人則是ARCH Venture Partners。
 
參考資料：
https://endpts.com/exclusive-myeloid-therapeutics-raises-73m-bringing-in-arch-ahead-of-in-vivo-program-entering-the-clinic/
 
(編譯/吳培安)