昨(20)日，藥華藥(6446)公布旗下治療真性紅血球增多症(PV)新藥(Ropeginterferon alfa-2b, P1101)最新中國臨床研究結果，Ropeg快速遞增劑量方案治療PV病患的臨床數據不僅達高標，數據也顯示隨著接受Ropeg治療的時間越長，患者達到完全血液學反應(Complete hematological response, CHR)的比例─即患者血球數值恢復正常的比例，也逐漸提高。此項臨床研究是全球第一個以Ropeg新給藥方案完成的臨床試驗，中國藥監局(NMPA)因Ropeg在此前多項臨床試驗優越的結果，試驗開始前同意以本項試驗的6個月數據即可遞交Ropeg的PV藥證申請，進行滾動式的藥證審查。
 
Ropeg於2021年在中國開始以新給藥方案進行直接供註冊取證用的PV第二期創新銜接性臨床試驗，在49位中國PV患者中評估Ropeg的快速遞增劑量方案(250-350-500μg)的有效性、安全性和耐受性。本案療程共52周，並以第24周的CHR率為主要療效指標。
 
在療效方面，49位受試者中，有35位在第52周達到CHR。以治療意向分析(intention-to-treat analysis, ITT analysis)的人數計算，CHR達成率為71.43%(35/49)，已達到主要評估指標並達成統計上顯著意義，且高於PROUD-PV第三期臨床試驗研究第52 周的43.1%。在第12、24、36周的CHR達成率分別為44.90% (22/49)、 61.22%(30/49)及69.39%(34/49)。顯示PV病患隨著接受Ropeg治療的時間越長，血球數值恢復正常的比例也逐漸提高。
 
安全性方面，患者於治療期間出現與試驗藥物有關的不良事件(TEAE)，僅10位為與藥物相關的3級TEAE，其餘均為1-2級。綜上，證明Ropeg安全性及耐受性良好。
 
藥華藥進一步說明，本項試驗在第24週(半年)的數據就顯示CHR率已達到51.8%，遠高於PROUD-PV第三期臨床試驗研究第52周(全年)的43.1%；相關臨床數據已於2022年底的美國血液學年會(ASH)正式發表，引起了廣泛的關注及討論。
 
另一方面，快速遞增劑量方案是以更高的起始劑量施打Ropeg，且更快施打到目標劑量。臨床研究結果證明，Ropeg的快速遞增劑量方案非常有效且耐受，更於今年6月登上國際知名癌症醫學期刊《Experimental Hematology & Oncology》。
 
藥華藥已於2022年12月30日向中國國家藥監局提出Ropeg的藥品上市許可證申請，適應症為羥基脲(HU)耐藥或不耐受的真性紅血球增多症。藥華藥表示，藥證審查順利進行中，Ropeg也已獲中國海南省藥品監督管理局同意以「臨床急需藥品」資格進口，讓部分中國患者將可以到「海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區」申請使用Ropeg治療。

(報導/李林璦)