美國時間1日，武田藥品工業株式會社(Takeda Pharmaceuticals)宣布，以12.75億美元與Protagonist Therapeutics簽署全球權利與開發合作協議，目前正在進行治療真性紅血球增多症(PV)的鐵調素(hepcidin)類似胜肽藥物rusfertide的臨床三期試驗。而臺灣的藥華醫藥(6446)針對PV適應症的新一代長效型干擾素Besremi(Ropeginterferon alfa-2b-njft, P1101)，早已於2021年獲得FDA批准，並獲美國NCCN治療指南推薦，成為高、低風險PV病患的唯一首選干擾素療法。

此次協議條款中，Protagonist將獲得3億美元的預付款，並有資格獲得額外的全球開發和監管里程碑金，以及美國地區以外的銷售額分潤，預計若武田行使全部選擇權時，Protagonist可獲得高達9.75億美元。

而在完成臨床三期試驗和美國食品藥物管理局(FDA)批准前，均由Protagonist繼續負責研發，武田則是擁有美國以外地區的開發權，並負責全球的商業化。

Rusfertide是透過Protagonist的胜肽技術平台開發而來，其作用機制可調節鐵在體內的平衡，包含吸收、儲存和分布。

在先前進行的臨床二期試驗中，共有70名受試者參與，數據顯示每週注射藥物一次可控制紅血球濃度，且無須進行治療性放血(Phlebotomy)，達到主要臨床試驗指標，並在2023年12月的美國血液學會年會上公布長期數據療效，顯示rusfertide治療長達2年半仍具有持久的效果。

目前正在進行安慰劑對照的臨床三期試驗，共有250名受試者參與，將進行為期32週的臨床試驗，預計於2025年第一季獲得數據，第四季向FDA提交藥證申請。

武田美國業務部總裁Julie Kim表示，rusfertide符合武田收購罕病後期產品線的策略，也可以充實武田血液學的產品線，2023年11月，FDA批准武田的Adzynma，其為首款用於治療先天性血栓性血小板低下紫斑症(cTTP)的重組ADAMTS13酶替代療法。

而針對PV適應症，臺灣的藥華醫藥的新一代長效型干擾素Besremi，早已於2021年獲得FDA批准，並獲美國NCCN治療指南推薦，成為高、低風險PV病患的唯一首選干擾素療法。

Besremi美國藥價目前每人每年約新台幣660萬元(約21萬美金)，而病人數，2023年底美國已達約一千多人。

目前，藥華藥的Besremi已經取得歐盟、台灣、瑞士、以色列、韓國、澳門、日本批准，此外，也預計於今年取得中國、新加坡及馬來西亞的PV藥證，進軍中國及東南亞市場。

參考資料：https://medcitynews.com/2024/02/takeda-puts-up-300m-to-partner-on-protagonist-drug-for-rare-blood-disease/

(編譯/李林璦)