美國時間2日，專注於細胞和外泌體療法的Capricor Therapeutics宣布，其與夥伴日本新藥株式會社(Nippon Shinyaku)合作開發治療裘馨氏肌肉失養症(DMD)心肌病變的細胞療法deramiocel，已向美國食品藥物管理局(FDA)提交生物製劑上市許可(BLA)。據Capricor聲稱，若獲批准，deramiocel將成為第一個治療DMD心肌病變的細胞療法。
 
Capricor此次提交的數據，為一項名為HOPE-2的臨床二期試驗及其開放標籤擴展研究(OLE)試驗中的數據。其在2024年10月公布的數據顯示，接受deramiocel三年治療患者，其在改善心臟和骨骼肌功能的試驗終點上，均有明顯改善，且相關功能趨於穩定。
 
Deramiocel (CAP-1002)是一款Capricor Therapeutics自主開發、由異體心肌衍生細胞(CDC)組成的細胞療法。deramiocel在臨床前和臨床研究中顯示，裘馨氏肌肉失養症和心力衰竭患者中展現免疫調節、抗纖維化和再生作用，其作用機制是CDC透過分泌細胞外囊泡進而發揮作用。
 
Capricor技術也獲日本專注於DMD藥物研發的Nippon Shinyaku青睞，Nippon Shinyaku在2024年9月，不只向Capricor進行1500萬美元的股權投資，還以2000萬美元預付款，與Capricor達成協議取得deramiocel在歐洲商業化權利，以共同拓展deramiocel在全球的商業足跡。
 
根據協議，未來Capricor還可獲得高達15億美元的里程碑付款，Capricor在此次提交BLA，也將獲得Nippon Shinyaku 1000萬美元里程碑付款。
 
目前針對DMD治療，常用藥物多為類固醇，但僅能控制病程的惡化，2023年FDA加速批准首個由Sarepta Therapeutics開發的基因療法Elevidys (eteplirsen)，不過該療法不只是全球最昂貴的藥物之一，其效益也具有爭議。
 
去年也有一款由Italfarmaco開發，治療6歲以上DMD患者的口服組蛋白去乙醯酶抑制劑(HDAC inhibitor) Duvyzat (givinostat)獲得FDA批准，Duvyzat是第一款可治療攜帶任何DMD基因變異患者的「非類固醇藥物」。
 
此外目前也有多項DMD療法進入三期，包括：輝瑞(Pfizer)、Sarepta Therapeutics、必治妥施貴寶(BMS)、大鵬藥品工業株式會社(Taiho pharma)、中國珐博進醫藥等藥廠，正在開發的小分子藥、基因療法、蛋白質藥。
 
資料來源：https://www.globenewswire.com/news-release/2025/01/02/3003570/0/en/Capricor-Therapeutics-Completes-Submission-of-Biologics-License-Application-to-the-U-S-FDA-for-Deramiocel-for-the-Treatment-of-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html