今(4)日，藥華藥(6446)宣布，旗下新藥P1101用於治療原發性血小板過多症(ET)全球多國多中心臨床三期試驗數據，主要評估指標達標，P值為0.0001，達統計上顯著意義。藥華藥執行長林國鐘表示，臨床數據已證明P1101對新適應症ET有顯著療效，預計今年送件申請臺灣、美國、日本、韓國及中國等多國ET藥證，將成為營運成長第二引擎。

目前ET主要用藥是仿單標示外的愛治(HU)，但研究顯示，2成ET 患者對HU不耐受或產生抗藥性；第二線用藥則是安閣靈(Anagrelide, ANA)，ANA是美國食品藥物管理局(FDA)於1997年核准，也是目前唯一獲FDA核准的ET用藥，用於對HU不耐受或產生抗藥性的病患。

此次臨床三期試驗名為SURPASS ET，是一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照的臨床試驗，以比較P1101與ANA做為二線治療對於ET之療效、安全性與耐受性。

本次試驗療程共12個月，並以受試者第9個月及第12個月均有療效反應為主要療效指標。另一方面，SURPASS ET採用P1101快速遞增劑量方案(250mcg-350mcg-500mcg)，兩週一劑，每次遞增劑量，以更高的起始劑量施打P1101，並更快施打到目標劑量。

本試驗共收案174人，收案範圍含括美國、日本、台灣、韓國、香港、中國、新加坡與加拿大，其中91名隨機分配至P1101組， 83名隨機分配至ANA組。

依意向治療群體(intent-to-treat)的統計結果，受試者在第9個月及第12個月均有療效反應(Modified ELN response)，P1101組為42.9%(39/91)、ANA組為6.0%(5/83)、P值為0.0001，達到統計上的顯著意義，顯示P1101組長期的療效優於ANA組。

在主要療效指標中，療效反應是受試者治療後必須以下四項條件均達標，第一為周邊血球計數減少(血小板≤400 x 10^9/L及白血球<9.5 x 10^9/L)：P1101組為56.0%(51/91)、ANA組為6.0%(5/83)。

第二為疾病相關的體徵改善或未惡化(脾臟腫大)：P1101組為87.9%(80/91)、ANA組為54.2%(45/83)。

第三為依據MPN-SAF-TSS評分具有較大的症狀改善或保持無疾病進展：P1101組為71.4%(65/91)、ANA組為33.7%(28/83)。

第四為未發生出血與血栓事件：P1101組為84.6%(77/91)、ANA組為51.8%(43/83)。

另外，在次要療效評估指標中，等位基因負擔之統計結果亦相當正面，P1101組及ANA組受試者之JAK-2等位基因負擔平均值在基礎線(baseline)分別為：P1101組33.65%、ANA組39.71%；在第12個月分別為：P1101組25.26%、ANA組37.26%。

在安全性方面，P1101組受試者安全性與耐受度良好，在整體數值上顯示較ANA組相對良好。

P1101為藥華藥自行研發生產的新一代創新長效型干擾素，至今已獲全球約40個國家核准用於成人真性紅血球增多症(PV)患者，包括美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。而ET與PV同為骨髓增生性腫瘤(MPN)，病人數亦相近。

(報導/李林璦)