美國時間7日，諾和諾德(Novo Nordisk)宣布其開發的雙特異性抗體Mim8，在一項A型血友病兒童的臨床三期試驗期中分析數據顯示，不僅降低了患者的出血率，且無重大不良反應。諾和諾德表示，預計在今年提交歐盟、美國的藥證申請，挑戰羅氏(Roche)明星抗體藥Hemlibra的既有市場。
 
這項名為FRONTIER3的臨床三期試驗，招募了70名1歲~11歲的A型血友病兒童，進行每週一次、為期26週的Mim8治療，其中有14名也同時正在接受抑制劑治療。結果顯示，達成了安全性和耐受性的主要試驗終點，且無重大不良反應事件。
 
療效方面，14名同時接受抑制劑治療的受試者，無人出現需要以凝血因子治療的出血事件；在所有受試者中，年度治療出血率(annualized rate of treated bleeds)為0.53，其中74.3%的患者在試驗期間，都沒有出現需要治療的出血。
 
此外，諾和諾德也公布了孩童的運動功能改善數據，例如跑步和其他生活品質量表相較於基線值的改善。在經過26週給藥後，98%的照護者表示，比起過去孩子接受過的所有治療，他們更偏好用Mim8來治療。
 
試驗主持人、南非醫療研究聯盟(SAMRC)主席Johnny Mahlangu教授表示，這項期中分析結果對於年輕孩童患者的家庭來說相當振奮。對孩子來說，Mim8能夠成為有效、便利、劑量彈性的治療選項，降低治療的負擔，讓這些家庭的生活能夠恢復正常。
 

諾和諾德Min8持續累積臨床試驗數據 挑戰羅氏Hemlibra市場地位

 
Min8 (denecimig)是一種活化的第八凝血因子類似物、全人源雙特異性IgG4抗體，可做為有或無第八凝血因子抑制劑治療之A型血友病患者的預防性治療。
 
根據諾和諾德在去(2024)年11月於美國血液學會(ASH)期刊《Blood》中公布的另一項名為「FRONTIERS2」的臨床三期試驗結果，Mim8在成人及青少年患者中，每週或每月一次的預防性給藥，也同樣改善了年度出血率。
 
更早之前，在名為「FRONTIERS1」的臨床一/二期試驗中，證明Mim8能夠生成具臨床意義的凝血酶(thrombin)，這是A型血友病患者嚴重缺乏的凝血因子。
 
目前，諾和諾德正在推動另一項臨床三期試驗「FRONTIER4」，以進一步探索Mim8預防性給藥的安全性。目前一項期中數據的早期分析顯示，並未觀察到副作用。
 
不過，雖然諾和諾德取得了積極的成效數據，但是否能與羅氏的明星抗體藥Hemlibra對抗，還有待後續觀察。
 
Hemlibra自2017年就獲批上市，適用於成人與兒童患者，穩健地坐擁A型血友病的治療市場。根據2025年1月羅氏公布的財報，Hemlibra是驅動羅氏2024年銷售成長的四大暢銷藥物之一，貢獻了45億法郎(約49.5億美元)的銷售額。
 
參考資料：
https://www.biospace.com/drug-development/novos-bispecific-for-hemophilia-aces-phase-iii-pediatric-trial
 
(編譯 / 吳培安)