日前(11日)，專攻抗老化衰弱及難治疾病細胞療法的美國老化醫學生技公司Longeveron宣布，其開發的異體間質幹細胞(MSC)療法Lomecel-B (laromestrocel)，用於輕度阿茲海默症治療的臨床二a期試驗，除了安全性達標，亦在多項次要試驗指標獲得改善，並獲刊於《Nature Medicine》。
 
這項稱為CLEAR MIND的隨機化臨床二a期試驗，共收案48名受試者，其中36名為Lomecel-B治療組，12名為安慰劑組。
 
受試者年齡介於60~85歲，且滿足經美國國衛院-阿茲海默症協會(NIA-AA)標準、簡易心智量表(MMSE)評分為18~24分，且腦部核磁共振影像(MRI)及正子斷層造影(PET)，確診為輕度阿茲海默症等收案條件。
 
試驗結果顯示，Lomecel-B達成安全性主要指標及次要療效指標。安全性方面，受試者在單次給藥劑量及多次給藥劑量組安全及耐受性皆良好，也未出現過敏反應、注射相關反應或與類澱粉相關影像異常(ARIA)。
 
療效方面，相較於安慰劑組，Lomecel-B組整體減緩了疾病惡化。
 
首先是在試驗第39週時，針對認知、功能性能力及腦部MRI的綜合評量的阿茲海默症綜合評分量表(CADS)所得的次要療效測量結果顯示，給予Lomecel-B的受試者，獲得了相較基線值的改善。
 
Longeveron表示，蒙特婁認知評估(MCA)的評量結果證實，Lomecel-B與顯著認知與功能退化的顯著延緩相關；在失智評分量表(CDR-SB)、簡易心智量表(MMSE)中，於統計上也出現相較安慰劑的改善趨勢。
 
此外，在阿茲海默氏症合作研究－日常生活活動量表(ADCS-ADL)評估結果中，相較於安慰劑組，Lomecel-B組也出現統計顯著改善。
 
腦部影像方面，在與阿茲海默症有關的腦區縮小指標，包括總腦容量、海馬體、額葉、顳葉、丘腦等，也出現顯著改善，同時左右腦室擴大的程度也減少了20%~30%；擴散張量影像(diffusion tensor imaging，一種MRI)的結果中，相較於安慰劑，Lomecel-B能夠減少神經發炎。
 
最後，在生活品質改善上，由醫療照護者評估的阿茲海默症相關生活品質(ADRQOL)與失智症生活品質量表(QOL-AD)中，也出現了多項改善。
 
Longeveron醫療長Nataliya Agafonova表示，預計在本月與美國食品藥物管理局(FDA)召開會議審查這些成效數據，以決定Lomecel-B未來在阿茲海默症的開發方向。目前Lomecel-B在阿茲海默症治療上，已經獲得再生醫療先進療法(FDA)、快速通道(Fast Track)等資格認定。
 
除了阿茲海默症，Lomecel-B正在臨床試驗開發中的其他適應症，還包括了：左心室發育不全症候群(HLHS)、老化相關虛弱症(Aging frailty)，皆已進入臨床二期階段。
 
參考資料：
https://www.globenewswire.com/news-release/2025/03/11/3040564/0/en/Longeveron-Announces-Nature-Medicine-Publication-of-Results-of-Phase-2a-Clinical-Trial-Evaluating-Laromestrocel-Lomecel-B-in-Alzheimer-s-Disease.html

(編譯 / 吳培安)