專訪黑木投資執行合夥人羅敏菁

羅敏菁:特管法下癌症細胞治療到底會不會有效?

日期2019-04-30
羅敏菁表示,隨著管制放寬,臺灣也將逐漸發展出再生治療產業鏈。

世界各大藥廠或生技新創公司莫不搭上細胞治療熱潮,投入大量資源探索提高CAR-T細胞療效的方法、及時發現CAR-T細胞治療的不良反應並給予適當處理、擴大CAR-T細胞治療的可能獲益人群等發展。


撰文/薛瀹熢

相較於本期前述的溶瘤病毒專題,事實上,到目前為止,腫瘤研發界對CAR-T細胞治療的熱情依然最高,因為CAR-T在難治型和復發型的血液腫瘤上獲得空前療效,如非何杰金氏淋巴瘤(NHL)病患治療1年後仍有一半的病人病情穩定,瀰漫性大型B細胞淋巴癌(DLBCL)則有30%完全治癒率。

說到CAR-T,就不得不說起2017年獲得美國食品與藥物管理局(FDA)通過,由瑞士製藥公司諾華(Novartis)所推出的B細胞急性淋巴性白血病(ALL)和DLBCL療法Kymriah®,以及美國吉利德科學公司(Gilead Sciences)推出的DLBCL療法Yescarta®,並且療程都價格不菲,分別為47.5萬美金和37.3萬美金。

如今,兩者上市皆一年有餘,截止到2018年9月30日,美國已經有63個癌症中心使用Kymriah,64個癌症中心使用Yescarta,但讓人大跌眼鏡的是,這兩款前瞻性產品第一年累計收入不到2.5億美元。然而從產業面的角度來看,這只是起步,CAR-T在未來仍有很多改良空間,其中最大的市場是在實體腫瘤的治療。

以目前上市的CAR-T細胞治療過程來說,依舊存在著有待克服的挑戰,如CAR-T必須得為每個患者量身打造,導致價格高昂;部分患者由於需要等待較長的CAR-T細胞培養時間,從而失去治療機會;另外CAR-T細胞治療過程中可能造成細胞激素釋放風暴(Cytokine Release Storm)而有安全性問題。這些都是目前商業應用上,亟待改善的目標。

儘管受到市場降價壓力和保險給付的限制,這些世界製藥巨頭並沒有因此停止擴張的步伐,相反地公佈了其重大的CAR-T製造工廠擴張計劃。如吉利德對外稱,Yescarta用於治療DLBCL的製造週轉時間由數月減至為17天,且預計將於歐洲建廠,達到4,000到5,000人份的年產能。

世界各大藥廠也莫不搭上熱潮,投入大量資源探索提高CAR-T細胞療效的方法、及時發現CAR-T細胞治療的不良反應並給予適當處理、擴大CAR-T細胞治療的可能獲益人群等發展。

對於這一新興的趨勢,在政府《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》(簡稱特管法)開放下,也鬆綁了細胞治療的取得管道。雖然臺灣投入CAR-T療法的細胞治療公司很少,但在法規的鼓勵下,投入細胞治療研發的生技公司開始雨後春筍般出現,且持續增加。

在這一風潮下,臺灣的廠商究竟該以什麼樣的角色與定位,豎立於市場中?而特管法的開放,又會對這些進行細胞治療研發公司有什麼樣的影響?過去曾真正投身細胞...