近(5)日，住友製藥(Sumitomo Pharma)表示，其開發的誘導型多潛能幹細胞(iPSC)之腦部移植細胞療法，在帕金森氏症(Parkinson’s disease)的臨床一/二期試驗上取得初步成功，已向日本法規單位提出製造及上市批准申請。這也是繼大阪大學澤芳樹(Yoshiki Sawa)教授衍生新創CUORiPS所開發的心肌層片後，第二項iPSC療法叩關申請藥證。
 
這項臨床一/二期試驗是由日本京都大學高橋淳(Jun Takahashi)教授的研究團隊所主導，一共招募了7名年齡介於50到69歲之間的患者。他們利用由捐贈者來源的iPSC，將其分化為生成多巴胺的腦細胞之前驅細胞，這是帕金森氏患者腦部所缺少的關鍵細胞。
 

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在此試驗中，每位患者給予500萬顆到1000萬顆的細胞劑量，注射到腦部的兩側。在經過兩年的監測期後，研究團隊並未發現重大不良反應(MAE)、細胞存活且並未形成腫瘤，在6名評估療效的患者中，則有4位患者出現了症狀改善。這項研究已經在2024年完成，其結果也已經在今年4月發表在《Nature》。
 
此外，住友製藥也正在美國執行一項由研究者發起的臨床試驗(IIT)，由加州大學聖地牙哥分校(UCSD)醫學院的Sanford幹細胞研究院CIRM Alpha Clinic執行。
 

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帕金森氏症是一種慢性的神經退化性疾病，其源自於大腦中負責生成多巴胺的細胞減少，導致身體運動功能退化，經常造成患者發生四肢震顫、僵硬或是行動不便，也讓患者的運動和進食逐漸變得困難。
 
根據帕金森氏症基金會估計，全球有將近1000萬名患者，日本約有30萬名患者。不過，現有的治療方法都只是改善症狀，而無法減緩或是阻止疾病的惡化。
 
參考資料：
https://www.japantimes.co.jp/news/2025/08/05/japan/science-health/parkinsons-ips-approval-application/
 
(編譯 / 吳培安)