近日，《華爾街日報》(The Wall Street Journal)報導，美國食品藥物管理局(FDA)生物製品評估與研究中心(CBER)主任Vinay Prasad醫師將於4月底離開職位。此消息已獲FDA證實，目前已啟動接任人選遴選程序。
 
Prasad過去在學界即以批評FDA藥物審查制度聞名，長期主張提高新藥核准所需的臨床證據門檻，並質疑監管機構過度依賴替代指標(surrogate endpoints)批准藥物。在進入FDA並掌管CBER後，他延續較為審慎的監管立場，對部分罕見疾病療法採取較嚴格的審查態度，也因此多次與患者團體與生技公司出現意見衝突。
 
去年夏天，由於Sarepta Therapeutics的杜興氏肌肉失養症(Duchenne muscular dystrophy, DMD)基因療法Elevidys的監管爭議升高，他曾短暫離開FDA。當時有報導指出，DMD患者倡議團體將對其嚴格監管政策的不滿，甚至一路上訴至美國總統川普。
 
近期，他也因拒絕多項罕病療法而受到批評，其中包括荷蘭生技公司uniQure的亨丁頓舞蹈症(Huntington’s disease)基因療法。uniQure表示，FDA曾同意其以外部對照為基礎的單臂試驗設計，但在Prasad領導下，CBER似乎改變立場，因此引發雙方激烈交鋒。
 
此事也反映在股票市場表現上。3月2日，uniQure因FDA拒絕其加速審查方案，並要求進行具倫理爭議的「假手術對照」(sham-controlled)臨床三期試驗，股價單日重挫逾40%。然而，隨著Prasad即將離職的消息曝光，市場開始關注FDA監管方向是否可能出現調整，帶動買盤與空單回補，推升uniQure股價在3月6日出現明顯反彈。
 
FDA局長Marty Makary表示，Prasad來到FDA是為了推動四項長期改革，包括「2比1關鍵性試驗要求」、「國家優先審查機制」、「風險分層的COVID-19疫苗評估框架」，以及針對極罕見疾病的「合理機制(plausible mechanism)評估框架」。
 
Makary也指出，Prasad在自加州大學舊金山分校(University of California, San Francisco, UCSF)請假一年的期間完成大量工作，並將於下個月返回學術機構任職，FDA也會在他離職前公布繼任者。
 
Prasad的離職也引發外界關注，FDA未來對基因療法與罕見疾病療法的監管方向是否出現變化，相關政策走向仍待觀察。
 
參考資料：https://www.fiercebiotech.com/biotech/fdas-vinay-prasad-depart-agency-end-april
 
(編譯/高佳樺)